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会议报道

EAHAD 2021虚拟大会的要点

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

医学博士Annette von Drygalski

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患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek

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重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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