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会议报道

ISTH第30届大会亮点

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

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安娜·斯腾伯格博士
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Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系：来自 Gener8-1 的结果

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约翰尼·马兰古（Johnny Mahlangu），理学学士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath
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B-LIEVE 的结果，这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

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盖伊·杨（MD）
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接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

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史蒂文·W·管道，M
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