会议报道

EAHAD 2021虚拟大会的要点

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性:3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性:3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

史蒂芬·派珀(马里兰州)

长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

保罗·巴蒂(Paul Batty),MBBS,博士

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体),用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体:来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体),用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体:来自2b期临床试验的两年数据

医学博士Annette von Drygalski

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek

重度B型血友病(HB)患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗(FLT180a)的随访(B-AMAZE研究)

重度B型血友病(HB)患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗(FLT180a)的随访(B-AMAZE研究)

Pratima Chowdary,MRCP,FRCPath