会议报道

ISTH第30届大会亮点

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

安娜·斯腾伯格博士
Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系:来自 Gener8-1 的结果

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系:来自 Gener8-1 的结果

约翰尼·马兰古(Johnny Mahlangu),理学学士(BSc),MBBCh,MMed,FCPath
B-LIEVE 的结果,这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

B-LIEVE 的结果,这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

盖伊·杨(MD)
接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

史蒂文·W·管道,M
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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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