接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善
ISTH第30届大会亮点

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

主讲人:美国密歇根州安娜堡密歇根大学医学博士 Steven W. Pipe

R·伊茨勒1, J.米勒2, R.罗布森2,P。Monahan3, S. 管4

1CSL Behring,普鲁士国王,宾夕法尼亚州,美国,普鲁士国王,宾夕法尼亚州,美国
2珠穆朗玛峰临床研究,小瀑布,新泽西州,美国,小瀑布,新泽西州,美国
3CSL Behring,普鲁士国王,宾夕法尼亚州,美国,普鲁士国王,宾夕法尼亚州,美国
4密歇根大学,安娜堡,密歇根州,美国

 

 

关键数据点

HOPE-B 患者报告结果 (PRO) 端点

患者报告的结果终点,包括次要终点和探索性终点,作为 HOPE-B 临床试验的一部分进行评估。 两种仪器被预先指定为试验的次要终点,它们都是非血友病疾病特有的通用问卷:国际体力活动问卷 (iPAQ) 和 EQ-5D-5L 视觉模拟量表 (VAS)。 此外,该试验包括几个预先指定为探索性终点的 PRO 仪器。

Hem-A-QoL:改进保持在 2

随访 1 年后,Hem-A-QoL 总分在第 2 年之后得到改善。 与导入相比,平均总分提高了 6.2 分,提高了 23.7%。 在 1 年观察中显着的特定血友病相关领域评分在基因治疗后 2 年持续改善。

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