Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响
EAHAD第15届年度大会摘要

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

B.O'Mahony1,2; J·马兰古3; 皮尔林克4; 京东5; G·洛6; CWTan7; 吉尔马斯8; 特兰9; TLKhoo10; E·科克雷尔11; D·佩珀雷尔12; 香波斯特13; MFLF费尔南德斯14; 卡兹米15; 马杰鲁斯16; MWS金纳17,18; 克拉姆罗斯19; 奎因20; 于20; 怀王20; A.法律20; TM罗宾逊20; B.金20

1爱尔兰血友病协会;2三一学院,都柏林,爱尔兰;3 血友病综合护理中心,Charlotte Maxeke 约翰内斯堡学术医院,威特沃特斯兰德大学和 NHLS,南非约翰内斯堡;4 比利时鲁汶大学医院血管内科、止血和血友病中心;5 中国台湾省台中市台中荣民总医院罕见病和血友病中心;6 西米德兰兹综合护理血友病中心,伊丽莎白女王医院,英国伯明翰;7 澳大利亚阿德莱德皇家阿德莱德医院血液科;8 血友病治疗中心,加利福尼亚大学戴维斯分校,萨克拉门托,美国;9 墨尔本阿尔弗雷德医院血友病治疗中心止血和血栓形成科;10 澳大利亚坎珀当皇家阿尔弗雷德王子医院血液学研究所;11 儿科血液肿瘤学,圣约瑟夫儿童医院,坦帕,美国;12 澳大利亚默多克菲奥娜斯坦利医院血液科;13 AP-HM,艾克斯马赛大学 La Timone 儿童医院儿科血液肿瘤科,INSERM,INRA,C2VN,法国马赛​​;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña,拉科鲁尼亚,西班牙;15 英国南安普敦南安普敦大学医院血液科;16 圣路易斯华盛顿大学医学系;17 政策推进研究所有限公司,华盛顿,美国;18 加拿大汉密尔顿麦克马斯特大学;19 综合护理血友病治疗中心,Vivantes Klinikumim Friedrichshain,柏林,德国;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美国

关键数据点

Haemo-QOL-A 总分和领域得分

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05,并且 dP < 0.001。 粗体字表示 CFB 有一个探索性的 P-值 < 0.05。 Haemo-QOL-A,成人血友病特异性生活质量问卷。

血友病 A 的 valoctocogene roxaparvovec 基因治疗的 3 期 GENEr8-1 试验的 Haemo-QOL-A 分析结果。显示基线、第 26 周和第 52 周的域和总分。粉红色阴影表示相对于基线的平均变化(CFB),即 ≥ 领域得分 (6.0) 和总分 (5.5) 的临床重要差异 (CID)。

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