ISTH 2020虚拟大会的要点
在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后,AAV载体插入的频率,位置和性质
保罗·巴蒂1,方艾薇2,马特奥·佛朗哥(Matteo Franco)3,艾琳·吉尔·法里纳3莫美美1,洛里安·哈佩尔1,克里斯汀·霍夫1,大卫·赫尔伯特1,修道院·彭德1,索非亚Sardo Infirri1,安德鲁·温特伯恩4曼弗雷德·施密特(Manfred Schmidt)3 和David Lillicrap1
1女王大学病理学和分子医学系,加拿大安大略省金斯顿。
2BioMarin Pharmaceutical,美国加利福尼亚州诺瓦托。
3GeneWerk GmbH,德国海德堡。
3女王大学动物护理服务,加拿大安大略省金斯顿。