在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质
ISTH 2020虚拟大会的要点

在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

保罗·巴蒂1，方艾薇2，马特奥·佛朗哥（Matteo Franco）3，艾琳·吉尔·法里纳3莫美美1，洛里安·哈佩尔1，克里斯汀·霍夫1，大卫·赫尔伯特1，修道院·彭德1，索非亚Sardo Infirri1，安德鲁·温特伯恩4曼弗雷德·施密特（Manfred Schmidt）3 和David Lillicrap1

1女王大学病理学和分子医学系，加拿大安大略省金斯顿。

2BioMarin Pharmaceutical，美国加利福尼亚州诺瓦托。

3GeneWerk GmbH，德国海德堡。

3女王大学动物护理服务，加拿大安大略省金斯顿。

关键数据点

左表显示了研究中8只狗的剂量，衣壳血清型，FVIII水平和整合位点（IS）的数量。 输注十年后，2只动物中有8只的FVIII水平<1％，其他2.9只动物则为8.6％至6％。 使用两种方法（靶标富集测序，TES和线性扩增介导的PCR，LAM-PCR）分析整合位点。 右图显示了每只动物的IS相对分布。

分析了来自每只动物的2个肝部位的基因组DNA的载体-基因组整合。 整合形式（载体-基因组）占4.6％，游离型形式（载体-载体）占读取计数的95.4％。 这些结果表明，表达载体在输注后10年以上主要维持游离形式。

该表显示了基于TES方法的10个最常见的整合位点（染色体，大小，基因和位置）。 基于这两种测序方法，发现了最常见的整合位点。 KCNIP2，CLIC2，ABCB1和F8 基因.

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