对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访
第 63 届 ASH 年会的亮点

对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

Ben J. Samelson-Jones,医学博士,博士1,斯宾塞·K·沙利文,医学博士2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*医学博士Adam Giermasz4, 林赛 A.乔治,医学博士1,5, 乔纳森 M. Ducore,医学博士,公共卫生硕士6, Jerome M. Teitel,医学博士,FRCPC7, 凯瑟琳 E. McGuinn, 医学博士8, 阿曼达·奥布莱恩9*,伊恩·温伯恩,MBBS,博士,MRCS10 *, 林恩 M 史密斯,工商管理硕士9*, 阿米特·查布拉, MBBS, MPH11, 和 Jeremy Rupon, MD9

1宾夕法尼亚州费城费城儿童医院
2密西西比州高级医学中心,麦迪逊,MS
3细胞和分子疗法,皇家阿尔弗雷德王子医院,SLHD,澳大利亚
4加州大学戴维斯分校,萨克拉曼多
5宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院,宾夕法尼亚州费城
6加利福尼亚州萨克拉门托加州大学戴维斯分校血友病治疗中心
7多伦多大学,圣迈克尔医院,多伦多,加拿大
8哥伦比亚大学,纽约,纽约
9辉瑞公司,宾夕法尼亚州科维尔
10辉瑞有限公司,塔德沃思,萨里,英国
11辉瑞公司,纽约,纽约

关键数据点

输注 Fidanacogene Elaparvovec 后随着时间推移的 FIX 活动

接受 2020e15 vg/kg 剂量的 fidanacogene elaparvovec 1/2 期临床试验的 5 名参与者的 FIX 活动(截至 11 年 22.8 月截止日期)。 使用基于中心实验室肌动蛋白 FSL 的一阶段凝血测定法测定 FIX 活性。 平均 FIX 活性水平保持在轻度血友病严重程度范围内:1%,第 15 年(n = 25.4); 2%,第 14 年(n = 22.9); 3%,第 14 年(n = 24.9); 4%,第 9 年(n = 19.8); 和 5%,第 7 年(n = XNUMX)。

输注 Fidanacogene Elaparvovec 后随时间推移的 ABR

参加长期随访研究的 14 名 15/1 期参与者中的 2 名的 ABR。 只有 9 名和 5 名参与者分别达到了 5 年和 6 年的随访时间点。 自载体前输注以来,在随访过程中,平均 ABR 范围为每年 0.1-0.9,并且没有参与者恢复 FIX 预防。

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