对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

第 63 届 ASH 年会的亮点

对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

Ben J. Samelson-Jones，医学博士，博士¹，斯宾塞·K·沙利文，医学博士², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*医学博士Adam Giermasz⁴, 林赛 A.乔治，医学博士^1,5, 乔纳森 M. Ducore，医学博士，公共卫生硕士⁶, Jerome M. Teitel，医学博士，FRCPC⁷, 凯瑟琳 E. McGuinn, 医学博士⁸, 阿曼达·奥布莱恩^9*，伊恩·温伯恩，MBBS，博士，MRCS^{10 *}, 林恩 M 史密斯，工商管理硕士^9*, 阿米特·查布拉, MBBS, MPH¹¹, 和 Jeremy Rupon, MD⁹

¹宾夕法尼亚州费城费城儿童医院
²密西西比州高级医学中心，麦迪逊，MS
³细胞和分子疗法，皇家阿尔弗雷德王子医院，SLHD，澳大利亚
⁴加州大学戴维斯分校，萨克拉曼多
⁵宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院，宾夕法尼亚州费城
⁶加利福尼亚州萨克拉门托加州大学戴维斯分校血友病治疗中心
⁷多伦多大学，圣迈克尔医院，多伦多，加拿大
⁸哥伦比亚大学，纽约，纽约
⁹辉瑞公司，宾夕法尼亚州科维尔
¹⁰辉瑞有限公司，塔德沃思，萨里，英国
¹¹辉瑞公司，纽约，纽约

关键数据点

输注 Fidanacogene Elaparvovec 后随着时间推移的 FIX 活动
输注 Fidanacogene Elaparvovec 后随时间推移的 ABR

输注 Fidanacogene Elaparvovec 后随着时间推移的 FIX 活动

接受 2020e15 vg/kg 剂量的 fidanacogene elaparvovec 1/2 期临床试验的 5 名参与者的 FIX 活动（截至 11 年 22.8 月截止日期）。使用基于中心实验室肌动蛋白 FSL 的一阶段凝血测定法测定 FIX 活性。平均 FIX 活性水平保持在轻度血友病严重程度范围内：1%，第 15 年（n = 25.4）； 2%，第 14 年（n = 22.9）； 3%，第 14 年（n = 24.9）； 4%，第 9 年（n = 19.8）；和 5%，第 7 年（n = XNUMX）。