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严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果
ASGCT第23届年会摘要

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

史蒂文·派珀1查尔斯·马海2约翰·希恩（John P.3，托什科·利西科夫（Toshko Lissitchkov）4，埃尔克·威特5，西尔维亚·里贝罗5，康斯坦蒂娜·范涅夫斯基5

1密歇根大学安娜堡分校

2英国曼彻斯特皇家医院，血液学系

3威斯康星大学麦迪逊分校医学系

4积极治疗血液病的国家专科医院，保加利亚索非亚

5瑞士巴塞尔拜耳

关键数据点

重度血友病A的AAVhu1衣壳载体2/37期开放标签安全性和剂量查找研究的纳入标准和逐步加药方案。第1、2和3组纳入了两名患者可用于此演示文稿。 （PTP，先前接受过治疗的患者； ED，暴露天数； GC，基因拷贝）

队列2中1例患者的FVIII活性结果显示，两名患者中FVIII持续表达> 12个月。 在此最低剂量下，1名患者（右图）达到了临床上有意义的FVIII水平，导致12个月内的出血数量从99个减少到4个。

队列2中2名患者的FVIII活性结果显示FVIII持续表达> 6个月。 在下一个更高的剂量下，两名患者均达到了临床上有意义的FVIII水平。 1名患者（右图）已流血和免费治疗7个月。

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