ASGCT第23届年会摘要
严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究:安全性和FVIII活性结果
史蒂文·派珀1查尔斯·马海2约翰·希恩(John P.3,托什科·利西科夫(Toshko Lissitchkov)4,埃尔克·威特5,西尔维亚·里贝罗5,康斯坦蒂娜·范涅夫斯基5
1密歇根大学安娜堡分校
2英国曼彻斯特皇家医院,血液学系
3威斯康星大学麦迪逊分校医学系
4积极治疗血液病的国家专科医院,保加利亚索非亚
5瑞士巴塞尔拜耳
史蒂文·派珀1查尔斯·马海2约翰·希恩(John P.3,托什科·利西科夫(Toshko Lissitchkov)4,埃尔克·威特5,西尔维亚·里贝罗5,康斯坦蒂娜·范涅夫斯基5
1密歇根大学安娜堡分校
2英国曼彻斯特皇家医院,血液学系
3威斯康星大学麦迪逊分校医学系
4积极治疗血液病的国家专科医院,保加利亚索非亚
5瑞士巴塞尔拜耳