关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析:Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性
EAHAD第15届年度大会摘要

关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析:Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性

沃尔夫冈·米斯巴赫1; 弗兰克 WGLeebeek2; 迈克尔·雷赫特3; 奈杰尔·S·基4; 苏珊·拉铁摩尔3; 吉安卡洛·卡斯塔曼5; 米歇尔·科彭斯6; 大卫·库珀7; 塞尔吉奥·斯劳卡7; 斯蒂芬妮·维维7; 罗伯特·古特7; 里卡多·多尔梅奇7; 李艳艳8; 保罗·E·莫纳汉8; 史蒂文·W·管9

HOPE-B 调查员1; 法兰克福大学医院,德国法兰克福2; Erasmus MC,荷兰鹿特丹大学医学中心3; 俄勒冈健康与科学大学,波特兰,俄勒冈,美国4; 北卡罗来纳大学教堂山分校,北卡罗来纳州,美国5; 意大利佛罗伦萨 Careggi 大学医院出血性疾病和凝血中心6; 阿姆斯特丹大学医学中心,阿姆斯特丹大学,阿姆斯特丹,荷兰7; uniQureBV,阿姆斯特丹,荷兰/uniQure Inc. 列克星敦,马萨诸塞州,美国8; CSL Behring,普鲁士国王,宾夕法尼亚州,美国9; 密歇根大学,安娜堡,密歇根州,美国

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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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