正常范围内的因子 IX 表达可防止严重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治疗后需要治疗的自发性出血:B-Amaze 计划的长期随访研究
第 63 届 ASH 年会的亮点

正常范围内的因子 IX 表达可防止严重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治疗后需要治疗的自发性出血:B-Amaze 计划的长期随访研究

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4,迈克·马克里斯,医学博士5, 阿娇埃文斯6, 萨拉·博伊斯7, 凯特会谈8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, 乌尔里克·赖斯10 *, 马克菲利普斯1,2, 安妮·里德尔1, 玛丽亚·丽塔·佩拉尔塔1, 米歇尔·奎耶2, 泰德·图德纳姆1*, 艾莉森·朗11, 朱莉·克罗普11和 Amit Nathwani,医学博士,博士1,2

1Katharine Dormandy 血友病和血栓形成中心,皇家自由医院,伦敦,英国
2伦敦大学学院,伦敦,英国
3牛津大学医院,牛津,英国
4牛津大学,牛津,英国
5谢菲尔德大学,谢菲尔德,英国
6肯特和坎特伯雷医院,坎特伯雷,英国
7南安普顿大学医院,南安普敦,英国
8泰恩河畔纽卡斯尔医院 NHS 基金会信托,泰恩河畔纽卡斯尔,GBR
9止血和血栓形成中心,Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust,伦敦,英国
10田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院
11Freeline,斯蒂夫尼奇,英国

关键数据点

B-AMAZE 的自适应剂量设计

B-AMAZE 研究的研究设计包括一种自适应格式,以促进确定 FLT180a AAV 载体的最佳剂量,该剂量将在中度至重度 B 型血友病患者中产生稳定的 FIX 水平,达到正常范围的 50-150%。 26周学习期。 研究设计还包括使用泼尼松龙进行预防性免疫抑制,以尽量减少转氨酶。 他克莫司被添加到第 4 剂组的预防方案中。

剂量依赖性 FIX 对治疗的反应

B-AMAZE 的 10 名参与者和 4 个剂量组的 FIX 反应显示出剂量依赖性。 中位(范围)随访时间为 27.2(19.1-42.4)个月。 十名参与者中有九名在接受 FLT180a 治疗后未接受 FIX 预防。 一名患者在转氨酶炎后失去了 FIX 表达。 在持续表达的 9 名参与者中,1 名经历了需要 FIX 输注的外伤性出血,并且没有需要 FIX 输注的自发性出血。

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