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ISTH 2021 大会的亮点
AAV 载体基因疗法在血友病中的演进正在进行中。 BAY 2599023 的独特功能能否满足突出需求？
开关管1, C. 海2, J.希恩3, T.利西奇科夫4, M. 科彭斯5, H.艾希勒6, S.魏格曼7, F. 费兰特8
1密歇根大学，安娜堡，美国
2曼彻斯特大学血液学系，英国曼彻斯特
3威斯康星大学麦迪逊分校，麦迪逊，美国
4积极治疗血液病的国家专科医院，保加利亚索非亚
5阿姆斯特丹大学医学中心，阿姆斯特丹大学，阿姆斯特丹，荷兰
6德国洪堡萨尔大学临床止血和输血医学研究所
7德国伍珀塔尔拜耳
8瑞士巴塞尔拜耳
关键数据点
正在进行的 1/2 期 BAY2599023 剂量探索研究的纳入标准、队列给药和研究终点。 患有重度 A 型血友病、无已知 FVIII 抑制剂病史、AAVhu37 中和抗体滴度≤ 5 且暴露于 FVIII 产品超过 150 天的男性被依次纳入三个剂量队列，接受单次静脉输注 BAY2599023，每次至少有两名患者剂量水平（入组 4 的患者将接受 4 × 1013 基因拷贝数/公斤）。
在总共 3 名患者中使用前 8 剂转基因输注后的 FVIII 表达水平。 在数据截止时，即 21 年 2021 月 12 日，显色 B 域缺失的 FVIII 水平可用于患者 8 的 100 周到患者 2 的 1 周。从队列 3 到队列 23 观察到剂量反应，在长达 > 11 个月的时间内达到持续的 FVIII 水平。 一旦达到保护性 FVIII 水平 > XNUMX IU/dL，没有患者报告自发性出血或其他需要治疗的出血。
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