Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体),一种用于患有重度或中度严重血友病B的成年人的基因转移增强载体
EAHAD第14届年度大会摘要

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体),用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体:来自2b期临床试验的两年数据

医学博士Annette von Drygalski1医学博士Adam Giermasz2,医学博士Giancarlo Castaman3,Nigel S.Key,MBChB4,苏珊·拉蒂莫尔(RN)5医学博士Frank WG Leebeek6,Wolfgang A. Miesbach,医学博士7医学博士Michael Recht5,医学博士Esteban Gomez8罗伯特·古特(Robert Gut),医学博士9和医学博士Steven W. Pipe10

1加利福尼亚大学圣地亚哥分校,美国拉荷亚

2加州大学戴维斯分校,美国萨克拉曼多

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛罗伦萨,意大利

4美国北卡罗来纳大学教堂山分校

5俄勒冈健康科学大学,美国波特兰

6荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

7德国法兰克福大学医院

8美国凤凰城凤凰儿童医院

9uniQure Inc,美国马萨诸塞州列克星敦

10密西根大学,美国密歇根州安娜堡

关键数据点

AAV5-Padua hFIX载体输注后的FIX活性

输注2x10后13 gc / kg,所有5名参与者在输注后6周FIX活性的主要终点均≥3%。 第2年的平均FIX活性为44.2%,从第1年到第2年的FIX活性稳定。

AAV5-Padua hFIX载体输注后出血

在2年中,三分之二的参与者没有出血或使用FIX浓缩液。 第三位参与者在不同的场合(不包括手术)总共注射了2次FIX替代疗法(疑似3例,确认出血2例)。 输注后1年,所有参与者均保持无预防措施。

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