Margareth C. Ozelo,医学博士,博士
ISTH 2021 大会的亮点

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相关病毒基因转移治疗重症血友病 A 的疗效和安全性:3 期 GENEr8-1 试验的结果

MC奥泽洛1, J. 马兰古2,KJ。 帕西3, A.吉尔马斯4, AD 莱维特5, M.拉凡6, E. 西明顿7, DV Quon8,J.-D。 王9, K.皮尔林克11, S. 管11, B. 马丹12, NS 键13, GF 皮尔斯14, B. O'Mahony15,16, R.卡茨马雷克17,18, A. 拉瓦尔19, 黄明19, 王伟19,金。19, GENer8-1 试验组

1Hemocentro UNICAMP,巴西坎皮纳斯坎皮纳斯大学医学院内科系

2血友病综合护理中心,Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital,University of the Witwatersrand 和 NHLS,南非约翰内斯堡

3Barts 和伦敦医学和牙科学院,伦敦,英国

4加州大学戴维斯分校血友病治疗中心,萨克拉门托,美国

5加利福尼亚大学,旧金山,美国

6伦敦帝国理工学院血液学中心,伦敦,英国

7剑桥大学医院 NHS 基金会信托,剑桥,英国

8美国洛杉矶骨科血友病治疗中心

9中国台湾省台中市台中荣民总医院罕见病与血友病中心

10比利时鲁汶大学附属医院血管内科,止血和血友病中心

11美国安娜堡密歇根大学儿科和病理学系

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust,英国伦敦

13北卡罗来纳大学 UNC 血液研究中心,美国教堂山

14独立顾问,美国拉霍亚

15爱尔兰血友病学会,爱尔兰都柏林

16三一学院,都柏林,爱尔兰

17儿科,印第安纳大学医学院,IUPUI-Wells 儿科研究中心,美国印第安纳波利斯

18波兰弗罗茨瓦夫 Hirszfeld 免疫学和实验治疗研究所糖生物学实验室

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, 美国

关键数据点

mITT 人群中超过 52 周的 FVIII 活动

使用单次输注 valoctocogene roxaparvovec (132 x 313 vg/公斤)。 在第 49-52 周,FVIII 活性与基线的平均 (95% CI) 变化为 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P < 0.001),与基线相比的中位数 (Q1, Q3) 变化为 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL。

ABR 和 FVIII 输注/年
GENEr112-8 试验中滚动人群(n = 1)的年化出血率(ABR,左图)和 FVIII 输注次数/年(右图)。 对于 ABR,平均 (95% CI) 变化是治疗出血事件/年减少 4.1(-5.3 至 -2.8),比基线减少 83.8%。 输注/年的平均变化为 134(-144 至 -124),比基线下降 98.6%。 输注后定义为第 4 周后开始。
和创新
GENEr112-8 试验中滚动人群(n = 1)的年化出血率(ABR,左图)和 FVIII 输注次数/年(右图)。 对于 ABR,平均 (95% CI) 变化是治疗出血事件/年减少 4.1(-5.3 至 -2.8),比基线减少 83.8%。 输注/年的平均变化为 134(-144 至 -124),比基线下降 98.6%。 输注后定义为第 4 周后开始。

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