Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性:3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据
EAHAD第14届年度大会摘要

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性:3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

史蒂芬·派珀(马里兰州)1医学博士Michael Recht2,奈杰尔S键,MBChB3医学博士Frank WG Leebeek4,医学博士Giancarlo Castaman5,苏珊·拉蒂莫尔(RN)6医学博士Paul Van der Valk6医学博士Kathelijne Peerlinck7医学博士Michiel Coppens8,Niamh O'Connell,MB博士9,K. John Pasi,MBChB,PhD10,彼得·坎普曼(MD)11,医学博士Karina Meijer。12医学博士Annette von Drygalski13,医学博士Guy Young14,塞德里克·赫尔曼斯(Cedric Hermans),医学博士15博士Jan Astermark博士16医学博士Robert Klamroth17,Richard S Lemons,医学博士18内森·维斯韦什瓦尔(MD)19,雪莱·克里(马里兰州)20,Rashid Kazmi,MBBS21,艾米莉·西明顿(MBG)22,Miguel A Escobar,医学博士23,医学博士Esteban Gomez24医学博士Rebecca Kruse-Jarres,MPH25,医学博士Adam Kotowski26医学博士Doris Quon27医学博士王Michael28医学博士Allison P Wheeler29,Eileen K Sawyer博士30,斯蒂芬妮·韦尔维(Stephanie Verweij)30,理学硕士Valerie Colletta30马里兰州纳格玛纳·巴杰瓦(Naghmana Bajwa),罗伯特·古特(Robert Gut),医学博士,PD30,沃尔夫冈·米斯巴赫(Wolfgang Miesbach),医学博士31

1密西根大学,美国密歇根州安娜堡

2美国俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学

3美国北卡罗来纳大学教堂山分校

4Erasmus MC,荷兰鹿特丹大学医学中心

5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心

6荷兰乌得勒支梅迪施中央大学

7比利时鲁汶大学附属医院血管内科,止血和血友病中心

8荷兰阿姆斯特丹大学阿姆斯特丹大学医学中心阿姆斯特丹心血管科学血管医学系

9爱尔兰都柏林圣詹姆斯医院国家凝血中心

10英国伦敦巴特斯和伦敦医学与牙科学院的皇家伦敦血友病中心

11Rigshospitalet,丹麦哥本哈根

12荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心

13加利福尼亚大学圣地亚哥分校,美国拉荷亚

14美国加利福尼亚州洛杉矶,南加州大学凯克医学院,洛杉矶儿童医院

15圣卢克大学诊所,天主教鲁汶大学,布鲁塞尔,比利时

16马尔默斯科讷大学医院

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain,柏林,德国

18美国犹他州盐湖城犹他大学

19南佛罗里达大学,美国佛罗里达州坦帕市

20美国阿肯色大学医学院

21南安普敦大学医院NHS基金会信托; 英国南安普敦

22剑桥大学-英国剑桥阿登布鲁克医院

23美国德克萨斯州休斯顿的德克萨斯大学健康科学中心

24美国凤凰城凤凰儿童医院

25华盛顿西北西雅图的血液厂

26美国纽约州WNY BloodCare

27美国加利福尼亚州洛杉矶骨科血友病治疗中心洛杉矶骨科医院

28科罗拉多州奥罗拉市安舒兹医学校园的科罗拉多大学血友病和血栓形成中心

29美国田纳西州纳什维尔市范德比尔特大学医学中心

30uniQure BV,荷兰阿姆斯特丹/ uniQure Inc.,美国马萨诸塞州列克星敦

31法兰克福大学医院,德国法兰克福

关键数据点

FIX表达式

该图显示了该研究的1个主要共同终点中的3个,在以26×2给药后10周所有参与者的平均FIX活性和中位FIX活性13 gc / kg(N = 54)。 给药后3周FIX表达稳定,到第26周稳定表达,平均为37.2%。

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由于这项研究并未排除具有抗AAV中和抗体(NAb)的参与者,因此有可能评估NAb与FIX活性之间相关性的结果。 纵轴是接受全剂量载体的人在第26周的FIX活性。 NAb不可检测的患者在横轴上标为7(这是测定的阈值)。 水平轴显示了其他参与者的最大滴度,最大范围为678。有一个无应答参与者的滴度> 3200,在此图形刻度上未显示。 没有观察到预先存在的NAb与FIX活性直至效价为678的相关性。

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