基因治疗路线图

血友病的基因治疗 涉及使用修改过的病毒来提供功能失调基因的工作副本。 血友病患者缺乏正常凝血的因素。 他们从基因治疗中获得的副本编码了这些基本的凝血因子,使凝血正常进行。

基因治疗如何帮助血友病

基因治疗研究为血友病患者提供了一次性治愈的希望。 临床试验提供了有希望的结果,因为许多参与者能够维持高水平的关键凝血因子。

基因治疗路线图

患者常常担心治疗的安全性和有效性(有效性)。 然而,研究表明,近 90% 的试验参与者的抗凝因子活性水平正常或接近正常。

使用非致病性和复制缺陷病毒进行基因转移,因此安全问题最小。 然而,如果需要降低肝酶升高,实验基因治疗总是存在输注反应的风险,以及免疫抑制治疗的副作用。

同样重要的是要知道基因疗法仅对治疗患者有效。 它不会纠正导致血友病的突变基因或阻止父母将该基因传递给他们的孩子。

国际血栓形成和止血协会(ISTH) 由全球血友病界的世界知名专家组成。 此外,ISTHs 发展 教育资源 为患者和家属提供了开发这种惊人的新治疗方案的前排座位。

ISTH 正在帮助患者 了解基因治疗 以及它如何有朝一日能治愈目前需要终生治疗的疾病。

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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