NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点

NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点

提出者: 医学博士David Lillicrap和医学博士Glenn F.Pierce
13年14月2019日至XNUMX日•华盛顿特区

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介绍
由Lillicrap博士介绍

作为提供治疗性转基因工具的AAV相关的挑战
皮尔斯博士介绍

FDA血友病基因治疗临床开发指南
皮尔斯博士介绍

IX因子基因疗法临床试验更新
由Lillicrap博士介绍


血友病的基因编辑和基于细胞的治疗
皮尔斯博士介绍



乐观地展望未来
皮尔斯博士介绍

VIII因子基因疗法临床试验更新
由Lillicrap博士介绍


血友病的下一代基因疗法
由Lillicrap博士介绍

对AAV矢量传递的响应
由Lillicrap博士介绍


将基因治疗扩展到血友病患儿
由Lillicrap博士介绍

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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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