ISTH会议简报

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

林赛·乔治（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路径

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在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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WFH会议简报

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

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ASGCT会议简报

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

医学博士Glen F.Pierce

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B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

医学博士Glen F.Pierce

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奥兰多会议报道

来自奥兰多的会议报道，对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道–来自奥兰多的现场直播2019

B型血友病基因治疗临床试验的最新进展
来自血友病基因治疗试验的长期安全性和有效性数据提供了乐观
血友病中AAV介导的FVIII基因转移和载体整合事件的长期表达
临床前开发中血友病基因治疗的新方法
AAV预先存在的抗体和血友病基因治疗的后果
血友病基因治疗的未来
准备批准血友病的基因治疗