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ASGCT 第 25 届年会亮点

稳定止血矫正和改善血友病相关生活质量：Etranacogene Dezaparvovec 关键 3 期 HOPE-B 试验的最终分析

稳定止血矫正和改善血友病相关生活质量：Etranacogene Dezaparvovec 关键 3 期 HOPE-B 试验的最终分析

史蒂芬·派珀（马里兰州）
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递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

陈春雨博士
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在 2118 处消除 N-糖基化位点的因子 VIII 变体在基因疗法治疗的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反应

在 2118 处消除 N-糖基化位点的因子 VIII 变体在基因疗法治疗的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反应

Carol H. Miao，医学博士
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Stabilin-2 启动子调节血友病小鼠慢病毒载体递送后对 FVIII 的免疫反应

Stabilin-2 启动子调节血友病小鼠慢病毒载体递送后对 FVIII 的免疫反应

Antonia Follenzi，医学博士，博士
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WFH 2022 世界大会的亮点

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

芭芭拉·康克尔（马里兰州）
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可用于芝商所信用！

主题： 血友病的基因治疗
认证类型： AMA PRA 1类积分™
发布日期： 6年2022月XNUMX日
到期日期： 5年2023月XNUMX日
预计完成活动的时间： 15分钟

EAHAD第15届年度大会摘要

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计，一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计，一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath
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关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性

关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析

马里兰州沃尔夫冈·密斯巴赫
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Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重血友病 A 的疗效和安全性：GENER8-1 两年分析结果

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重血友病 A 的疗效和安全性：GENER8-1 两年分析结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

约翰尼·马兰古（Johnny Mahlangu），理学学士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

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NHF 第 16 届血友病新技术和基因转移研讨会的亮点

AAV 集成总结和影响

AAV 集成总结和影响

弗雷德里克·D·布什曼博士
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通过免疫抑制打破转基因耐受

通过免疫抑制打破转基因耐受

Valder R. Arruda，医学博士，博士

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靶向鼻窦内皮

靶向鼻窦内皮

Antonia Follenzi，医学博士，博士

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第 63 届 ASH 年会的亮点

GENer8-1 3 期试验的事后分析

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移后内源性、转基因 FVIII 表达与出血事件之间的关系：GENEr8-1 3 期试验的事后分析

史蒂芬·派珀（马里兰州）
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血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据：使用“因子表达研究”的分析

血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据：使用“因子表达研究”的分析

史蒂芬·派珀（马里兰州）
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对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

Ben J. Samelson-Jones，医学博士，博士

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正常范围内的因子 IX 表达可防止严重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治疗后需要治疗的自发性出血：B-Amaze 计划的长期随访研究

正常范围内的因子 IX 表达可防止严重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治疗后需要治疗的自发性出血：B-Amaze 计划的长期随访研究

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

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ESGCT 第 28 届年会的亮点

通过液体活检整合位点测序监测体内基因治疗方法中的载体整合位点

通过液体活检整合位点测序监测体内基因治疗方法中的载体整合位点

丹妮拉·切萨纳博士
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克服抗 AAV 预先存在的免疫力，在临床环境中实现安全有效的基因转移。

克服抗 AAV 预先存在的免疫力，在临床环境中实现安全有效的基因转移。

朱塞佩·隆齐蒂博士

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针对血友病及其他疾病的肝脏慢病毒基因治疗

针对血友病及其他疾病的肝脏慢病毒基因治疗

阿莱西奥·坎托雷博士

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血友病基因治疗临床试验的最新进展

血友病基因治疗临床试验的最新进展

马里兰州沃尔夫冈·密斯巴赫

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ISTH 2021 大会的亮点

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相关病毒基因转移治疗重症血友病 A 的疗效和安全性：3 期 GENEr8-1 试验的结果

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相关病毒基因转移治疗重症血友病 A 的疗效和安全性：3 期 GENEr8-1 试验的结果

Margareth C. Ozelo，医学博士，博士

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来自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的肝脏安全病例报告

来自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的肝脏安全病例报告

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 周疗效和安全性：来自 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的数据

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 周疗效和安全性：来自 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果的调查

犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果的调查

FRCPC医学博士David Lillicrap

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有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果：来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据

有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果：来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据

医学博士Wolfgang A. Miesbach

看
AAV 载体基因疗法在血友病中的演进正在进行中。 BAY 2599023 的独特功能能否满足突出需求？

AAV 载体基因疗法在血友病中的演进正在进行中。 BAY 2599023 的独特功能能否满足突出需求？

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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EAHAD 2021虚拟大会的要点

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

看
长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

看
Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

医学博士Annette von Drygalski

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患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek

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重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

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ASH会议简报

AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达

AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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世界血友病联盟基因治疗登记处

世界血友病联盟基因治疗登记处

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

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患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Wolfgang A. Miesbach

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来自第三期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX变体； AMT-5）在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性，无论先前是否存在抗衣壳中和

来自第三期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX变体； AMT-5）在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性，无论先前是否存在抗衣壳中和

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Alta研究的更新随访，这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特（Geloctocogene）Fitelparvovec（SB-1）基因疗法进行的2/525期研究

Alta研究的更新随访，这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特（Geloctocogene）Fitelparvovec（SB-1）基因疗法进行的2/525期研究

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

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ISTH会议简报

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

林赛·乔治（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路径

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在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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WFH会议简报

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

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ASGCT会议简报

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体
 

医学博士Glenn F.Pierce

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B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发
 

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

医学博士Glenn F.Pierce

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奥兰多会议报道

来自奥兰多的会议报道，对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道–来自奥兰多的现场直播2019

B型血友病基因治疗临床试验的最新进展
来自血友病基因治疗试验的长期安全性和有效性数据提供了乐观
血友病中AAV介导的FVIII基因转移和载体整合事件的长期表达
临床前开发中血友病基因治疗的新方法
AAV预先存在的抗体和血友病基因治疗的后果
血友病基因治疗的未来
准备批准血友病的基因治疗

NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点

提出者： 医学博士David Lillicrap和医学博士Glenn F.Pierce
13年14月2019日至XNUMX日•华盛顿特区

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墨尔本ISTH 2019会议报道

墨尔本ISTH 2019的会议报道，对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道– ISTH 2019在墨尔本

ALTA研究：成人A型血友病患者的SB-525基因治疗
血友病中AAV抗体的普遍性及其对基因治疗的意义
乙型血友病患者AMT-060和AMT-061基因治疗试验的结果
1/2 Alta研究的初步结果：成年人A型血友病的SB-525基因治疗
SPK-9001基因转移后B型血友病患者的一年随访
成人血友病B的AMT-061基因转移：2b期临床试验的早期结果
血友病基因治疗的现状
FLT180a：血友病B的下一代AAV载体
FIX的稳定表达：B型血友病患者AMT-060基因治疗试验的更新结果。
基于慢病毒载体的因子VIII和因子IX基因在非人类灵长类动物中的治疗
Valoctocogene Roxaparvovec AAV基因治疗血友病A：新结果
展望血友病的基因治疗

街头人士-墨尔本ISTH 2019

观看来自澳大利亚墨尔本的ISTH 2019大会的与会者，讨论他们对血友病基因治疗会议的反应。

产品剧院-ISTH 2019墨尔本

观看Flora Peyvandi博士，医学博士和K. John Pasi博士，MB ChB博士，FRCP，FRCPath，FRCPCH宣布血友病基因治疗的启动：一项ISTH教育计划

基线调查海报

海报

海报在ISTH 2019大会上发表
7月18日，星期日•30:19 – 30:XNUMX
摘要/海报编号：PB1724
澳大利亚墨尔本

在2019年初，ISTH组织了来自全球血友病社区的世界知名专家小组进行一项调查，以确定针对血友病基因治疗的未满足的教育需求。 该调查已在线分发给国际受众。 结果表明，许多人需要对基因治疗的基础知识进行更多的教育，并且需要更好地了解基因治疗作为血友病A和B的治疗方法。

 

查看海报

教育路线图

ISTH的教育路线图-指导未来的教育
准备回答这些关键问题


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