ISTH会议简报

SPK-8011的I / II期试验:稳定且持久的FVIII表达持续2年以上,在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后,初始剂量组的ABR显着改善

SPK-8011的I / II期试验:稳定且持久的FVIII表达持续2年以上,在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后,初始剂量组的ABR显着改善

林赛·乔治(马里兰州)

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究:严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂(Paul Batty),MBBS,博士

新型腺相关病毒(AAV)基因治疗(FLT180a)在B型严重血友病(HB)患者中达到正常的FIX活动水平(B-AMAZE研究)

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

Pratima Chowdary, MRCP,FRC路径

在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后,AAV载体插入的频率,位置和性质

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂(Paul Batty),MBBS,博士

WFH会议简报

严重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的开发最新进展

严重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的开发最新进展

史蒂芬·派珀(马里兰州)

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究:严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究:严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

John Pasi,MB ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH

ASGCT会议简报

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究:安全性和FVIII活性结果

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究:安全性和FVIII活性结果

史蒂芬·派珀(马里兰州)

在以前被基因治疗排除的患者中,利用修补术去除中和的AAV抗体

在以前被基因治疗排除的患者中,利用修补术去除中和的AAV抗体

医学博士Glen F.Pierce

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

Alok Srivastava,FRACP,FRCPA,FRCP

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

医学博士Glen F.Pierce

奥兰多会议报道

来自奥兰多的会议报道,对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道–来自奥兰多的现场直播2019

B型血友病基因治疗临床试验的最新进展
来自血友病基因治疗试验的长期安全性和有效性数据提供了乐观
血友病中AAV介导的FVIII基因转移和载体整合事件的长期表达
临床前开发中血友病基因治疗的新方法
AAV预先存在的抗体和血友病基因治疗的后果
血友病基因治疗的未来
准备批准血友病的基因治疗