ASGCT会议简报

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

医学博士Glen F.Pierce

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B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

医学博士Glen F.Pierce

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奥兰多会议报道

来自奥兰多的会议报道，对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道–来自奥兰多的现场直播2019

B型血友病基因治疗临床试验的最新进展
来自血友病基因治疗试验的长期安全性和有效性数据提供了乐观
血友病中AAV介导的FVIII基因转移和载体整合事件的长期表达
临床前开发中血友病基因治疗的新方法
AAV预先存在的抗体和血友病基因治疗的后果
血友病基因治疗的未来
准备批准血友病的基因治疗