ISTH 2021 大会的亮点

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相关病毒基因转移治疗重症血友病 A 的疗效和安全性：3 期 GENEr8-1 试验的结果

Valoctocogene Roxaparvovec 腺相关病毒基因转移治疗重症血友病 A 的疗效和安全性：3 期 GENEr8-1 试验的结果

Margareth C. Ozelo，医学博士，博士

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来自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的肝脏安全病例报告

来自成人 B 型血友病 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的肝脏安全病例报告

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 周疗效和安全性：来自 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的数据

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 周疗效和安全性：来自 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果的调查

犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果的调查

FRCPC医学博士David Lillicrap

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有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果：来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据

有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果：来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据

医学博士Wolfgang A. Miesbach

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AAV 载体基因疗法在血友病中的演进正在进行中。 BAY 2599023 的独特功能能否满足突出需求？

AAV 载体基因疗法在血友病中的演进正在进行中。 BAY 2599023 的独特功能能否满足突出需求？

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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EAHAD 2021虚拟大会的要点

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

长期随访的血友病狗模型中腺相关病毒载体持久性的表征

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

医学博士Annette von Drygalski

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患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek

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重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

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ASH会议简报

AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达

AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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世界血友病联盟基因治疗登记处

世界血友病联盟基因治疗登记处

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

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患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Wolfgang A. Miesbach

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来自第三期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX变体； AMT-5）在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性，无论先前是否存在抗衣壳中和

来自第三期HOPE-B基因治疗试验的第一批数据：Etranacogene Dezaparvovec（AAV3-Padua hFIX变体； AMT-5）在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性，无论先前是否存在抗衣壳中和

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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Alta研究的更新随访，这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特（Geloctocogene）Fitelparvovec（SB-1）基因疗法进行的2/525期研究

Alta研究的更新随访，这是对严重血友病成人的希罗古德·肯特（Geloctocogene）Fitelparvovec（SB-1）基因疗法进行的2/525期研究

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

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ISTH会议简报

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

林赛·乔治（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary， MRCP，FRC路径

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在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

保罗·巴蒂（Paul Batty），MBBS，博士

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WFH会议简报

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH

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ASGCT会议简报

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

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在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体
 

医学博士Glenn F.Pierce

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B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发
 

Alok Srivastava，FRACP，FRCPA，FRCP

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血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

医学博士Glenn F.Pierce

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奥兰多会议报道

来自奥兰多的会议报道，对基因治疗的最新进展进行了专家访谈。

获得CME积分

会议报道–来自奥兰多的现场直播2019

B型血友病基因治疗临床试验的最新进展
来自血友病基因治疗试验的长期安全性和有效性数据提供了乐观
血友病中AAV介导的FVIII基因转移和载体整合事件的长期表达
临床前开发中血友病基因治疗的新方法
AAV预先存在的抗体和血友病基因治疗的后果
血友病基因治疗的未来
准备批准血友病的基因治疗