血友病基因治疗的进展

关键注意事项:
血友病基因治疗的进展

在第62届ASH年会和博览会之前的星期五卫星专题研讨会上现场录制

腺相关病毒载体(AAV)

林赛·乔治(马里兰州)

AAV表达盒

林赛·乔治(马里兰州)

血友病的AAV基因转移

林赛·乔治(马里兰州)

短期安全

林赛·乔治(马里兰州)

表达的耐久性

林赛·乔治(马里兰州)

转基因的优化

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

FIX帕多瓦变种

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

SPK-9001

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

当前的AAV血友病B基因治疗试验

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

AAV5-FVIII

医学博士Glenn F.Pierce

BMN 270- 4年数据

医学博士Glenn F.Pierce

正在进行的血友病A基因治疗试验

医学博士Glenn F.Pierce

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2期临床试验

医学博士Glenn F.Pierce

SPK8011 AAV-FVIII 1/2期试验

医学博士Glenn F.Pierce

BAY 2599023 1/2期试验

医学博士Glenn F.Pierce

通往FVIII表达的AAV路径

医学博士Glenn F.Pierce

AAV-FVIII活检

医学博士Glenn F.Pierce

AAV介导的基因转移的犬科研究

医学博士Glenn F.Pierce

小组讨论:向患者介绍基因治疗的选择

医学博士Glenn F.Pierce,医学博士Barbara A.Konkle,医学博士Lindsey George,医学博士Alfonso Iorio

基因治疗 对于患有各种疾病(包括癌症,艾滋病,糖尿病,心脏病和血友病)的个人而言,它具有广阔的前景。 这种创新的治疗方法改变了人体细胞内的基因,从而阻止了这种疾病。 

基因疗法试图替换或修复突变的基因,使患病的细胞对免疫系统更加明显。 血友病A和B是X连锁隐性模式的一部分。 血友病遗传学涉及X染色体中发现的基因,仅需一个错误的基因即可导致这种出血性疾病。 

细胞和基因疗法仍在研究中,但结果令人鼓舞。 临床试验已显示出成功,美国食品药物管理局(FDA)批准了一种细胞疗法。 在我们的 关键考虑因素:血友病基因治疗的进展 由Glenn F. Pierce领导,我们讨论了该疾病的概述,基因治疗的当前状态等。