血友病中的基因治疗-教育

教育培训

三项正在进行的成人严重血友病 B 临床试验的更新

会议报道 22 2022月

史蒂芬·派珀（马里兰州）

SPK-8011 在 A 型血友病患者中的 I/II 期试验中 AAV 介导的 FVIII 基因转移后载体的快速清除

会议报道 22 2022月

本杰明·J·萨默森·琼斯，医学博士，博士

血友病基因治疗 — 为临床护理做好准备：网络研讨会系列

互动网络研讨会 19 2022月

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系：来自 Gener8-1 的结果

会议报道七月二十三日

约翰尼·马兰古（Johnny Mahlangu），理学学士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

会议报道七月二十三日

安娜·斯腾伯格博士

B-LIEVE 的结果，这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

会议报道七月二十三日

盖伊·杨（MD）

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

会议报道七月二十三日

史蒂芬·派珀（马里兰州）

稳定止血矫正和改善血友病相关生活质量：Etranacogene Dezaparvovec 关键 3 期 HOPE-B 试验的最终分析

会议报道 27年2022月XNUMX日

史蒂芬·派珀（马里兰州）

递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

会议报道 21年2022月XNUMX日

陈春雨博士

Stabilin-2 启动子调节血友病小鼠慢病毒载体递送后对 FVIII 的免疫反应

会议报道 21年2022月XNUMX日

Antonia Follenzi，医学博士，博士

在 2118 处消除 N-糖基化位点的因子 VIII 变体在基因疗法治疗的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反应

会议报道 21年2022月XNUMX日

Carol H. Miao，医学博士

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

会议报道 07年2022月XNUMX日

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

会议报道 24年2022月XNUMX日

约翰尼·马兰古（Johnny Mahlangu），理学学士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计，一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

会议报道 14年2022月XNUMX日

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性

会议报道 14年2022月XNUMX日

马里兰州沃尔夫冈·密斯巴赫

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重血友病 A 的疗效和安全性：GENER8-1 两年分析结果

会议报道 14年2022月XNUMX日

史蒂芬·派珀（马里兰州）

通过免疫抑制打破转基因耐受

会议报道 23 2021月

Valder R. Arruda，医学博士，博士

AAV 集成总结和影响

会议报道 23 2021月

弗雷德里克·D·布什曼博士

重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移后内源性、转基因 FVIII 表达与出血事件之间的关系：GENEr8-1 3 期试验的事后分析

会议报道 23 2021月

史蒂芬·派珀（马里兰州）

血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据：使用“因子表达研究”的分析

会议报道 23 2021月

史蒂芬·派珀（马里兰州）

靶向鼻窦内皮

会议报道 23 2021月

Valder R. Arruda，医学博士，博士

对接受 Fidanacogene Elaparvovec 腺相关病毒基因治疗的血友病 B 患者队列进行超过 5 年的随访

会议报道 23 2021月

史蒂芬·派珀（马里兰州）

正常范围内的因子 IX 表达可防止严重 B 型血友病患者 FLT180a 基因治疗后需要治疗的自发性出血：B-Amaze 计划的长期随访研究

会议报道 23 2021月

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

基因治疗作为全球解决方案

播客 06 2021月

Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD 和 Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

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Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移 2 年后转基因产生的 FVIII 与出血率之间的关系：来自 Gener8-1 的结果

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

B-LIEVE 的结果，这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

接受 Etranacogene Dezaparvovec 基因治疗后重度或中度重度 B 型血友病患者健康相关生活质量的改善

稳定止血矫正和改善血友病相关生活质量：Etranacogene Dezaparvovec 关键 3 期 HOPE-B 试验的最终分析

递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

Stabilin-2 启动子调节血友病小鼠慢病毒载体递送后对 FVIII 的免疫反应

在 2118 处消除 N-糖基化位点的因子 VIII 变体在基因疗法治疗的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反应

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计，一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重血友病 A 的疗效和安全性：GENER8-1 两年分析结果

通过免疫抑制打破转基因耐受

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重度血友病 A 的 Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移后内源性、转基因 FVIII 表达与出血事件之间的关系：GENEr8-1 3 期试验的事后分析

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