教育会议

WFH基因治疗注册中心

播客

由医学博士Barbara A. Konkle和理学士，MBBCh，MMed，FCPath的Johnny Mahlangu主持

迈向未来：血友病基因疗法临床试验更新

2020年虚拟学习课程

由医学博士Flora Peyvandi，医学博士Glenn Pierce和医学博士Steven W.

病人支持，病人咨询和监测

互动网络研讨会

由医学博士Lindsey A. George提出

FVIII的基因治疗

互动网络研讨会

由K.John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPC提出

从临床试验中学习并为临床实践做准备

2020年虚拟学习课程

由医学博士Steven W. Pipe和医学博士Guy Young提出

HTC准备情况：全球视角

播客

由医学博士Steven W. Pipe和RN的Debra Pollard演讲

HTC准备就绪：多学科视角

播客

由医学博士Steven W. Pipe和RN的Debra Pollard演讲

在血友病狗模型中对FVIII转基因进行长期随访后，AAV载体插入的频率，位置和性质

会议报道

新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）

会议报道

SPK-8011的I / II期试验：稳定且持久的FVIII表达持续2年以上，在AAV介导的AVIII血友病FVIII基因转移后，初始剂量组的ABR显着改善

会议报道

血友病A狗模型中AAV FVIII基因转移的长期载体基因组结果和免疫原性

会议报道

临床试验功效更新

互动网络研讨会

由医学博士Guy Young提出

严重或中度乙型血友病患者AMT-061（Etranacogene Dezaparvovec）的开发最新进展

会议报道

持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗

会议报道

严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果

会议报道

在以前被基因治疗排除的患者中，利用修补术去除中和的AAV抗体

会议报道

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

会议报道

通过祖先序列重建为凝血酶A基因疗法赋予更大效力的凝血因子VIII转基因的开发。

会议报道

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

会议报道

腺相关病毒（AAV）载体基因治疗：在血友病中的应用

互动网络研讨会

由医学博士Barbara A. Konkle提出

血友病治疗中心在准备基因治疗的预期可用性时，现在需要考虑什么？

播客

由医学博士史蒂芬·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP

解读血友病基因治疗临床试验中的载体剂量

播客

由医学博士史蒂芬·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP

有抑制剂病史的血友病基因治疗

播客

由医学博士史蒂芬·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP

血友病基因治疗产品/因子活性的实验室测量

播客

由医学博士史蒂芬·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP

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