B-LIEVE 的剂量选择和研究设计,一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验
EAHAD第15届年度大会摘要

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计,一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

G.杨1,P.乔达里, 2,3,S·巴顿4, 沿着4

1洛杉矶儿童医院,南加州大学凯克医学院,洛杉矶,加利福尼亚州,美国;2 Katharine Dormandy 血友病和血栓形成中心,皇家自由医院;3 英国伦敦大学学院;4 Freeline,斯蒂夫尼奇,英国

关键数据点

B-AMAZE 剂量反应

B-LIEVE 研究是商业生产的 FLT1a 的 2/180 期研究,旨在确认 3 期研究的目标剂量。 B-LIEVE 的起始剂量基于 B-AMAZE 试验的结果,该试验表明输注后第 21 天的 FIX 水平高度预测第 182 天(第 26 周)的 FIX 水平。 安E最大 剂量反应模型表明,剂量为 7.7 x 1011 vg/kg 应在第 67 天产生平均 FIX 水平为正常值的 21%,对应于第 115 天的平均 FIX 水平为正常值的 182%。

B-LIEVE 研究设计的给药计划

B-LIEVE 的适应性研究设计包括 180 x 7.7的起始 FLT10a 剂量11 3 名参与者中的 vg/kg。 起始剂量将在随后的 3 名参与者队列中进行调整,每个队列都基于前一个队列中的第 21 天 FIX 水平。 最多 9 名参与者(3 个队列)将参加为期 52 周的随访期,以确认 3 期研究的剂量。

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