B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发
ASGCT第23届年会摘要

B型血友病基因治疗的临床候选AAV3载体的开发

哈里森·布朗1，克里斯托弗·B·杜林1罗兰·赫尔佐格（Roland W.Herzog）2陈玲3，大卫·马库斯（David M. Markusic）2，H。Trent Spencer1，阿罗克·斯里瓦斯塔瓦（Alok Srivastava）4，阿伦·斯里瓦斯塔瓦（Arun Srivastava）5

1乔治亚州亚特兰大市埃默里大学儿科

2印第安那印第安纳波利斯印第安那医学院的儿科

3复旦大学基因工程，上海

4印度韦洛尔基督教医学院血液学

5佛罗里达大学盖恩斯维尔分校儿科

关键数据点

血友病B的第一个成功临床试验中使用的FIX表达盒的结构（scAAV8-LP1-FIX-WT-CO，红色）与当前研究中使用的FIX表达盒的结构比较（scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO，蓝色）。 从LP1到HSh-TTR的启动子的优化导致表达增加2-3倍，对Padua变体的密码子优化使表达增加3-3-8倍，从而导致总体表达增加40-50折。

使用明亮的荧光素酶转导抑制试验（BL-TIA）从有或没有连续DFPP循环的患者获得的结果。 连续循环在降低Nab滴度方面比非连续循环更有效。 回归分析预测，5个周期将使起始AAVS3 NAb滴度降低94％，这将使60％的患者得到治疗。

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