递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失
ASGCT 第 25 届年会的亮点

递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失

主讲人:Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | 免疫与免疫疗法,西雅图儿童医院西雅图,华盛顿,美国

陈春雨1, 蔡小禾1, 卡罗尔·苗1,2

1西雅图儿童研究所,西雅图,华盛顿

2华盛顿大学儿科,西雅图,华盛顿

关键数据点

mRNA LNPs 靶向肝细胞和肝内皮窦细胞 (LSEC)

将封装在基于 MC3 的脂质纳米颗粒 (LNP) 中的各种荧光素酶 mRNA (Luc) 制剂静脉注射到小鼠体内。 荧光素酶表达主要在肝脏中检测到,LNP 制剂 5 表达最强。肝脏免疫染色表明 Dil 标记的 LNP 可以成功转染肝细胞和内皮细胞 体内。

Cas9 和 sgRNA LNP 使 NSG HemA 小鼠恢复内源性血浆 FVIII 活性

封装的 Cas9 mRNA 和单向导 RNA (sgRNA) LNP 被静脉注射到免疫缺陷型血友病 A (NSG HA) 小鼠体内。 内源性 FVIII 稳定表达长达 4 周通过 aPTT 测定得到证实,编辑突变 FVIII 分别通过 DNA 测序和在线 CRISPR 分析工具进行验证。

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