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ASGCT 第 25 届年会的亮点
递送 CRISPR/Cas9 mRNA LNP 以修复 A 型血友病小鼠 FVIII 基因的小缺失
主讲人：Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | 免疫与免疫疗法，西雅图儿童医院西雅图，华盛顿，美国
陈春雨1, 蔡小禾1, 卡罗尔·苗1,2
1西雅图儿童研究所，西雅图，华盛顿
2华盛顿大学儿科，西雅图，华盛顿
关键数据点
将封装在基于 MC3 的脂质纳米颗粒 (LNP) 中的各种荧光素酶 mRNA (Luc) 制剂静脉注射到小鼠体内。 荧光素酶表达主要在肝脏中检测到，LNP 制剂 5 表达最强。肝脏免疫染色表明 Dil 标记的 LNP 可以成功转染肝细胞和内皮细胞 体内。
封装的 Cas9 mRNA 和单向导 RNA (sgRNA) LNP 被静脉注射到免疫缺陷型血友病 A (NSG HA) 小鼠体内。 内源性 FVIII 稳定表达长达 4 周通过 aPTT 测定得到证实，编辑突变 FVIII 分别通过 DNA 测序和在线 CRISPR 分析工具进行验证。
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