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会议简报

Stabilin-2 启动子调节血友病小鼠慢病毒载体递送后对 FVIII 的免疫反应

Antonia Follenzi，医学博士，博士

B-LIEVE 的剂量选择和研究设计，一项 FLT1A 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认临床试验

Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath

在 2118 处消除 N-糖基化位点的因子 VIII 变体在基因疗法治疗的血友病 A 小鼠中降低了抗 FVIII 免疫反应

Carol H. Miao，医学博士

关键 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的最终分析：Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中重度 B 型血友病患者中的稳定稳态疗效和安全性

马里兰州沃尔夫冈·密斯巴赫

使用世界血友病基因治疗联盟联合会对接受基因治疗的血友病患者进行长期随访

芭芭拉·康克尔（马里兰州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重血友病 A 的疗效和安全性：GENER8-1 两年分析结果

史蒂芬·派珀（马里兰州）

Valoctocogene Roxaparvovec 基因转移治疗严重 A 型血友病对健康相关生活质量的影响

约翰尼·马兰古（Johnny Mahlangu），理学学士（BSc），MBBCh，MMed，FCPath

通过免疫抑制打破转基因耐受

Valder R. Arruda，医学博士，博士

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