严重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的开发最新进展

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严重或中度乙型血友病患者AMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)的开发最新进展

史蒂文·派珀1 沃尔夫冈·米斯巴赫2 安妮特·冯·德瑞格斯基(Annette Von Drygalski)3 亚当·吉尔马斯(Adam Giermasz),4 卡琳娜·梅杰(Karina Meijer),5 Michiel Coppens,6 彼得·坎普曼7 罗伯特·克拉姆罗斯,8 罗杰·舒特根斯,9 Nigel S.Key,10 苏珊·拉蒂摩尔,11 迈克尔·雷赫特(Michael Recht)12 埃斯特万·戈麦斯(Esteban Gomez),13 吉安卡洛·卡斯塔曼(Giancarlo Castaman),14 艾琳·索耶(Eileen K.12 罗伯特·古特12 弗兰克·WG·李贝克15

1密歇根大学,美国安阿伯

2法兰克福大学医院,德国法兰克福

3加州大学圣地亚哥分校,美国圣地亚哥

4加州大学戴维斯分校,美国萨克拉曼多

5荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心

6荷兰阿姆斯特丹学术医学中心

7Rigshospitalet,丹麦哥本哈根

8Vivantes Klinikum,柏林,德国

9荷兰乌得勒支大学医学中心

10美国北卡罗来纳大学教堂山分校

11俄勒冈健康科学大学,美国波特兰

12美国马萨诸塞州列克星敦uniQure biopharma BV

13美国凤凰城凤凰儿童医院

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛罗伦萨,意大利

15荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

关键数据点

该图总结了用于测试AMT-060和AMT-061(etranacogene dezaparvovec)的研究设计。 两项研究均包括血友病B和FIX水平≤2%的男性。 临床严重性基于FIX预防或每年≥4出血或血友病性关节病。 尽管AAV5 NAbs的存在是AMT-060试验的排除标准,但发现低剂量队列中的3名参与者在开始给药前具有可检测的滴度,对安全性或功效没有影响。 结果,AAV5 NAb的存在不是AMT-061试验的排除标准。 以060个剂量测试AMT-2,以061个剂量中的较高剂量测试AMT-2。

低剂量和高剂量组的患者表现出剂量依赖性的FIX表达持续增长,长达4年,低剂量组平均5%,高剂量组平均7.5%。 患者还表现出FIX使用量的持续减少。 在研究入组时使用FIX预防的9名参与者中,有8名在最后一次随访时无FIX预防。

单次AMT-061输注治疗的患者已证明FIX活性水平持续升高长达52周。 随访3年后,这1名参与者的平均FIX活动水平在功能治愈范围内为41%。 所有3位参与者的FIX使用量也有所减少,并已停止常规使用预防措施。

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