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第62届ASH年会和博览会的要点
AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达
史蒂芬·派珀（马里兰州）1，Francesca Ferrante，医学博士2，穆里尔·里斯（Muriel Reis）3，萨拉·威格曼（Sara Wiegmann）4克劳迪娅·兰格（Claudia Lange）5，Manuela Braun5和丽莎·迈克尔斯（Lisa A. Michaels）6
1密歇根大学，密西根州安娜堡分校儿科和病理学系
2瑞士巴塞尔拜耳
3巴西圣保罗，拜耳
4德国伍珀塔尔拜耳
5德国柏林拜耳
6新泽西州Whippany的Bayer
关键数据点
在正在进行的1/2期，开放标签，剂量研究中，符合条件的患者已按顺序纳入0.5个剂量组（1、2和1013 x 2599023 gc / kg），以单次静脉注射BAY 5，每剂至少有两名患者。 将对患者进行总共XNUMX年的随访，以评估其安全性和有效性。
该图总结了直到2599023年26月2020日数据截止为止接受单次BAY 6输注的患者的FVIII反应（使用显色测定）。在3个队列中给药的40名患者显示出剂量依赖性的持续FVIII表达超过80 –XNUMX周的随访。
相关内容
互动网络研讨会
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由医学博士Barbara A. Konkle提出
马里兰州史蒂芬·W·派珀
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
由医学博士David Lillicrap提出
由Thierry VandenDriessche，PhD提出
演讲者：Flora Peyvandi，医学博士
主讲人：Glenn F. Pierce，医学博士
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