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第62届ASH年会和博览会的要点
Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据
医学博士Annette von Drygalski1医学博士Adam Giermasz2，医学博士Giancarlo Castaman3，奈杰尔·S·凯，医学博士4,5，苏珊·拉蒂莫尔（RN）6医学博士Frank WG Leebeek7马里兰州沃尔夫冈·米斯巴赫8医学博士Michael Recht9，医学博士Esteban Gomez10罗伯特·古特（Robert Gut），医学博士11和医学博士Steven W. Pipe12
1加州大学圣地亚哥分校圣地亚哥健康中心血液学/肿瘤学系医学系
2加州大学戴维斯分校，萨克拉曼多
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛罗伦萨，意大利
4北卡罗来纳大学教堂山分校，北卡罗来纳州
5北卡罗来纳大学教堂山分校北卡罗来纳大学教堂分校血液学系
6俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学
7荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心
8德国法兰克福大学医院血友病中心
9俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学
10亚利桑那州凤凰城凤凰儿童医院
11UniQure Inc，马萨诸塞州列克星敦
12密歇根大学安娜堡分校
关键数据点
AMT-2（依那古定dezaparvovec）的061B期临床试验被设计为开放标签的单臂研究。 在5名参与者中以3x2的剂量注入了单剂量的AAV10-Padua hFIX13 gc / kg。 主要终点为6周时的FIX活性，随访时间为5年。 预先存在的针对AAV5的中和抗体不是排除标准。
所有5名参与者在输注后6周FIX活性≥3％的主要终点均达到。 2年的平均FIX活性为44.2％，并且从1年到2年的FIX活性是稳定的。在2年中，有2或3名参与者没有出血或使用FIX浓缩物。 第三位参与者输注FIX替代疗法2次，其中1例疑似出血，1例确诊出血。
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互动网络研讨会
由医学博士Barbara A. Konkle提出
马里兰州史蒂芬·W·派珀
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
由医学博士David Lillicrap提出
由Thierry VandenDriessche，PhD提出
演讲者：Flora Peyvandi，医学博士
主讲人：Glenn F. Pierce，医学博士
