患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

05 2020月

第62届ASH年会和博览会的要点

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

评论摘要

医学博士Frank WG Leebeek¹医学博士Karina Meijer²，医学博士Michiel Coppens³，彼得·坎普曼（MD）⁴医学博士Robert Klamroth⁵，Roger Schutgens，医学博士，理学硕士⁶，医学博士Giancarlo Castaman⁷医学博士Erhard Seifried⁸，约阿希姆·施瓦布尔⁹，哈尔瓦德·伯尼格^1,10，Eileen KK Sawyer博士¹¹和医学博士Wolfgang A. Miesbach¹²

¹荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

²格罗宁根大学血液学系，格罗宁根大学医学中心，荷兰格罗宁根

³阿姆斯特丹大学医学中心，阿姆斯特丹大学，阿姆斯特丹，荷兰

⁴Rigshospitalet，丹麦哥本哈根

⁵德国柏林，万提斯，弗里德里希斯海因，内科，血管医学和血液病学系

⁶Van Creveldkliniek，荷兰乌得勒支大学，乌得勒支大学医学中心

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛罗伦萨，意大利

⁸德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德国法兰克福

⁹德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden-Wurttemberg-Hessen，德国法兰克福

¹⁰华盛顿大学医学院，华盛顿州西雅图

¹¹UniQure Inc.，马萨诸塞州列克星敦

¹²法兰克福大学，德国法兰克福

数据点

该图总结了AMT-1的2/060期研究的研究设计。该研究是剂量递增的开放标签。同类群组1（n = 5）接受了5x10的单次输液¹² gc / kg和第2组（n = 5）接受单次输注，剂量为2x10¹³ gc / kg。队列5的随访时间为1年，队列4.5的随访时间为2。XNUMX年。

在5年（队列1）和4.5年（队列2）的随访中，队列5.2的平均内源FIX活性为95％（2.0％CI 8.4–1），队列为7.4％（95％CI 4.2-10.6）。 2.在两个队列的随访期间，FIX活性均呈剂量依赖性，且稳定。括号中的值表示随时间的平均FIX活性。仅包括上次FIX浓缩物施用后至少10天的值。