医学博士Wolfgang A. Miesbach
ISTH 2021 大会的亮点

有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果:来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据

前锋李贝克1, W. 米斯巴赫2, M.雷赫特3, NS 键4, S.拉铁摩尔3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, D. 库珀6,7, V. 费瑞拉6,7, SW管8, HOPE-B 调查员

1荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

2法兰克福大学医院,德国法兰克福

3俄勒冈健康与科学大学,美国波特兰

美国北卡罗来纳大学教堂山分校

5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心

6uniQure BV,阿姆斯特丹,荷兰

7uniQure Inc, 列克星敦, 美国

8密歇根大学,安娜堡,美国

关键数据点

有和没有 AAV5 中和抗体的患者的 FIX 活性

在 HOPE-B 试验中,23 名初始参与者中有 54 名在基线时具有可检测的中和 AAV5 抗体 (Nabs) 滴度,并且可以评估 NAb 与 FIX 活性之间相关性的结果。 纵轴是观察到接受全剂量载体的那些人的 6 个月 FIX 活性。 无法检测到 NAb 的患者在水平轴(检测阈值)上绘制为 7。 横轴显示了其他参与者在 7-700 范围内的滴度。 有一名无反应的参与者的滴度 > 3200,不包括在内。 如图所示,FIX 活性在有和没有预先存在 AAV5 的 NAb 的参与者中相似,滴度高达 678。

HOPE-B 试验的不良事件
这张来自 HOPE-B 试验的表格显示了在基线时有 (n = 23) 和没有 (n = 31) 可检测 AAV5 中和抗体 (NAb) 的患者在转基因输注后的不良事件。 与 FIX 的水平一样,有和没有 AAV5 NAb 的患者的 AE 没有明显差异。

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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