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ISTH 2021 大会的亮点
有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果：来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据
前锋李贝克1, W. 米斯巴赫2, M.雷赫特3, NS 键4, S.拉铁摩尔3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, D. 库珀6,7, V. 费瑞拉6,7, SW管8, HOPE-B 调查员
1荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心
2法兰克福大学医院，德国法兰克福
3俄勒冈健康与科学大学，美国波特兰
美国北卡罗来纳大学教堂山分校
5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心
6uniQure BV，阿姆斯特丹，荷兰
7uniQure Inc, 列克星敦, 美国
8密歇根大学，安娜堡，美国
关键数据点
在 HOPE-B 试验中，23 名初始参与者中有 54 名在基线时具有可检测的中和 AAV5 抗体 (Nabs) 滴度，并且可以评估 NAb 与 FIX 活性之间相关性的结果。 纵轴是观察到接受全剂量载体的那些人的 6 个月 FIX 活性。 无法检测到 NAb 的患者在水平轴（检测阈值）上绘制为 7。 横轴显示了其他参与者在 7-700 范围内的滴度。 有一名无反应的参与者的滴度 > 3200，不包括在内。 如图所示，FIX 活性在有和没有预先存在 AAV5 的 NAb 的参与者中相似，滴度高达 678。
这张来自 HOPE-B 试验的表格显示了在基线时有 (n = 23) 和没有 (n = 31) 可检测 AAV5 中和抗体 (NAb) 的患者在转基因输注后的不良事件。 与 FIX 的水平一样，有和没有 AAV5 NAb 的患者的 AE 没有明显差异。
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