ISTH 2021 大会的亮点
有和没有预先存在的 AAV5 中和抗体的血友病 B 成人的临床结果:来自第 6 期 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B 基因治疗试验的 3 个月数据
前锋李贝克1, W. 米斯巴赫2, M.雷赫特3, NS 键4, S.拉铁摩尔3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, D. 库珀6,7, V. 费瑞拉6,7, SW管8, HOPE-B 调查员
1荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心
2法兰克福大学医院,德国法兰克福
3俄勒冈健康与科学大学,美国波特兰
美国北卡罗来纳大学教堂山分校
5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心
6uniQure BV,阿姆斯特丹,荷兰
7uniQure Inc, 列克星敦, 美国
8密歇根大学,安娜堡,美国
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