血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据：使用“因子表达研究”的分析

第 63 届 ASH 年会的亮点

血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据：使用“因子表达研究”的分析

汤姆·伯克，理学硕士^{1,2 *}, 阿努姆·谢赫^2*, 塔拉哈阿里^3*, 李南新，博士，工商管理硕士⁴，芭芭拉·康克尔，医学博士⁵, 德克兰·努恩 (Declan Noone)，理学硕士^6*, 布赖恩·奥马霍尼 (Brian O'Mahony)，FACSLM^{7,8 *}，史蒂芬·派珀（Steven W. Pipe），医学博士⁹, 和杰米·奥哈拉 (Jamie O'Hara)，理学硕士^{1,2 *}

¹英国切斯特大学健康与社会关怀学院
²HCD Economics, Daresbury, 英国
³uniQure，马萨诸塞州列克星敦
⁴uniQure，马萨诸塞州列克星敦
⁵华盛顿大学华盛顿州华盛顿出血病中心
⁶欧洲血友病联盟，布鲁塞尔，比利时
⁷都柏林圣三一学院，都柏林，爱尔兰
⁸爱尔兰血友病学会，爱尔兰都柏林
⁹密歇根大学，密西根州安娜堡分校儿科和病理学系

关键数据点

因子表达水平的广义线性模型中的预测出血

两项疾病负担研究（CHESS EU I-II 和 CHESS US/US+）的数据用于广义线性模型 (GLM)，通过对数链接评估血友病患者 ABR 和 FIX 表达水平 (FEL) 之间的关联B. 在分析中包括的所有患者 (N = 407) 中，平均 FEL (SD) 为 9.95 IU/dL (10.5)，平均 ABR (SD) 为 2.4 次出血/年 (3.6)。作为模型产生的 FEL 函数的预测出血如上所示。在调整年龄、BMI 和血源性病毒后，FEL 每增加 0.8%，模型中的平均 ABR 降低 1 个单位。P <0.001）。