血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据:使用“因子表达研究”的分析
第 63 届 ASH 年会的亮点

血友病 B 患者跨基线 FIX 表达水平的出血数据:使用“因子表达研究”的分析

汤姆·伯克,理学硕士1,2 *, 阿努姆·谢赫2*, 塔拉哈阿里3*, 李南新,博士,工商管理硕士4,芭芭拉·康克尔,医学博士5, 德克兰·努恩 (Declan Noone),理学硕士6*, 布赖恩·奥马霍尼 (Brian O'Mahony),FACSLM7,8 *,史蒂芬·派珀(Steven W. Pipe),医学博士9, 和杰米·奥哈拉 (Jamie O'Hara),理学硕士1,2 *

1英国切斯特大学健康与社会关怀学院
2HCD Economics, Daresbury, 英国
3uniQure,马萨诸塞州列克星敦
4uniQure,马萨诸塞州列克星敦
5华盛顿大学华盛顿州华盛顿出血病中心
6欧洲血友病联盟,布鲁塞尔,比利时
7都柏林圣三一学院,都柏林,爱尔兰
8爱尔兰血友病学会,爱尔兰都柏林
9密歇根大学,密西根州安娜堡分校儿科和病理学系

关键数据点

因子表达水平的广义线性模型中的预测出血

两项疾病负担研究(CHESS EU I-II 和 CHESS US/US+)的数据用于广义线性模型 (GLM),通过对数链接评估血友病患者 ABR 和 FIX 表达水平 (FEL) 之间的关联B. 在分析中包括的所有患者 (N = 407) 中,平均 FEL (SD) 为 9.95 IU/dL (10.5),平均 ABR (SD) 为 2.4 次出血/年 (3.6)。 作为模型产生的 FEL 函数的预测出血如上所示。 在调整年龄、BMI 和血源性病毒后,FEL 每增加 0.8%,模型中的平均 ABR 降低 1 个单位。P <0.001)。

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