患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
EAHAD第14届年度大会摘要

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek1医学博士Karina Meijer2医学博士Michiel Coppens3,彼得·坎普曼(MD)4,罗伯特·克拉姆罗斯,医学博士5,Roger Schutgens,医学博士,理学硕士6,医学博士Giancarlo Castaman7医学博士Erhard Seifried8,医学博士Joachim Schwaeble9,马里兰州霍尔瓦尔德·伯尼格(HalvardBönig)1,10,艾琳·索耶(Eileen K. Sawyer)博士11和医学博士Wolfgang Miesbach12

1荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

2荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心

3阿姆斯特丹大学医学中心,荷兰阿姆斯特丹

4Rigshospitalet,丹麦哥本哈根

5Vivantes Klinikum,柏林,德国

6Van Creveldkliniek,荷兰乌得勒支大学,乌得勒支大学医学中心

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi,佛罗伦萨,意大利

8德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德国法兰克福

9德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen,德国法兰克福

10华盛顿大学西雅图分校

11UniQure Inc.,马萨诸塞州列克星敦

12法兰克福大学医院,德国法兰克福

关键数据点

4.5个剂量组的FIX活动持续了5-2年
AMT-060的剂量为5x1012 gc / kg(同类群组1,N = 5)和2x1013 gc / kg(同类群组2,n = 5)。 在5年(队列1)和4.5年(队列2)的随访中,队列5.2的平均内源FIX活性为95%(2.0%CI 8.4–1),队列为7.4%(95%CI 4.2-10.6)。 2.在两个队列的随访期间,FIX活性均呈剂量依赖性,且稳定。 括号中的值表示随时间的平均FIX活性。 仅包括上次FIX浓缩液施用后至少10天的值。
持续减少出血和估计的FIX使用量

*如果FIX活性维持在≥12%,则预防措施逐渐减少,并在2周内终止; *第2年的同类群组5数据代表6个月。 FIX,IX因子

在这两个剂量组中,平均ABR和FIX替代疗法在输注后的第一年急剧下降,并在随后的几年中保持较低水平。 在队列1中,相对于治疗前水平,在84年内FIX使用量减少了55%,ABR减少了5%。 对于第2组,输注后100年,FIX使用量和ABR均降低了约4.5%。

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