患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

EAHAD第14届年度大会摘要

患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年

医学博士Frank WG Leebeek¹医学博士Karina Meijer²医学博士Michiel Coppens³，彼得·坎普曼（MD）⁴，罗伯特·克拉姆罗斯，医学博士⁵，Roger Schutgens，医学博士，理学硕士⁶，医学博士Giancarlo Castaman⁷医学博士Erhard Seifried⁸，医学博士Joachim Schwaeble⁹，马里兰州霍尔瓦尔德·伯尼格（HalvardBönig）^1,10，艾琳·索耶（Eileen K. Sawyer）博士¹¹和医学博士Wolfgang Miesbach¹²

¹荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

²荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心

³阿姆斯特丹大学医学中心，荷兰阿姆斯特丹

⁴Rigshospitalet，丹麦哥本哈根

⁵Vivantes Klinikum，柏林，德国

⁶Van Creveldkliniek，荷兰乌得勒支大学，乌得勒支大学医学中心

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi，佛罗伦萨，意大利

⁸德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德国法兰克福

⁹德国红十字会血液研究所法兰克福研究所Baden Wurttemberg-Hessen，德国法兰克福

¹⁰华盛顿大学西雅图分校

¹¹UniQure Inc.，马萨诸塞州列克星敦

¹²法兰克福大学医院，德国法兰克福

AMT-060的剂量为5x10¹² gc / kg（同类群组1，N = 5）和2x10¹³ gc / kg（同类群组2，n = 5）。在5年（队列1）和4.5年（队列2）的随访中，队列5.2的平均内源FIX活性为95％（2.0％CI 8.4–1），队列为7.4％（95％CI 4.2-10.6）。 2.在两个队列的随访期间，FIX活性均呈剂量依赖性，且稳定。括号中的值表示随时间的平均FIX活性。仅包括上次FIX浓缩液施用后至少10天的值。