基因治疗研究的四个有希望的进展

基因治疗研究的四个有希望的进展

基因治疗作为一种理论在1972年被引入,并且在1980年代首次尝试转移人类基因。 治疗不成功,自那时以来, 血友病研究和教育.

今天,眼前的问题是:“基因治疗的目标是什么?” 和“ ...的未来是什么 血友病的基因治疗研究?” 答案是用一个功能齐全的基因代替一个有缺陷的基因。 在本文中,我们将仔细研究实现目标的基因治疗研究中的四个有希望的进展:

1.基因疗法AMT-060可防止出血长达五年

AMT-060是uniQures的第一代基因疗法,可继续减少B型血友病患者的出血事件。此外,研究中XNUMX名男性中有XNUMX名能够停止目前的预防性治疗。

AMT-060使用腺相关病毒变体5的改良版来传递FIX基因的功能拷贝。 通过单次注射进入血流。 数据表明,这种治疗可以防止出血长达五年。 这些发现是在去年62月举行的第XNUMX届美国血液学会年会暨博览会上提供的。

2. AMT-061成功提高了血友病B的IX因子活性并控制了出血

uniQure的AMT-061是一种用于治疗血友病B的研究性基因疗法。在美国血液学会第62届年会暨博览会上,该公司提出的发现表明该疗法成功地提高了IX因子(FIX)活性并控制了出血在血友病患者中。

AMT-061使用AAV5病毒载体来提供具有高FIX活性的FIX基因。 血友病B是由FIX凝血蛋白缺失或缺陷引起的,分娩使血友病B患者可以产生功能性FIX。

该研究涉及54名中位年龄为41.5岁的男性。 通过静脉输液给每个人单剂量的AMT-061治疗。 该疗法耐受良好; 但是,有37位参与者报告了轻度不良事件,包括肝酶增加,头痛和流感样症状。

他们确实看到出血减少了。 在试验过程中,有39名患者未见出血。

3.单剂基因疗法BAY 2599023安全地促进了因子VIII(FVIII)的持续生产

BAY 2599023(正式名称为DTX201)是由Bayer与Ultragenyx Pharmaceuticals共同开发的一种针对血友病A的实验性基因疗法。 在其临床试验中,六位参与者中的两位在单剂一年后仍显示FVIII活性。

BAY 2599023使用腺相关病毒(AAVhu37)的改良版向患者递送更短但功能齐全的FVIII拷贝。 患有A型血友病的人不能产生FVIII或数量有限。 两名患者被给予最低剂量的BAY 2599023,并且耐受性良好。 测试发现,它可以有效地增加FVIII的水平,并防止出血的发生。

两名患者接受了中低剂量的治疗,并且FVIII水平升高。 他们还能够停止预防性治疗,尽管这两名男子中有一名确实肝酶略有升高。

最后两名参与者接受了中等剂量的BAY2599023。两人的肝酶水平均有轻度至中度升高。 在试验过程中,一名男子因创伤性流血得以解决,但未注入凝血因子。

4. BioMarin的基因疗法可防止四年后出血

来自BioMarin Pharmaceuticals的Valoctocogene roxaparvovec是一种研究性基因疗法,可有效预防四年后的出血事件。 这种基因疗法的正式名称为BMN 270,它使用腺相关病毒的改良版来传递FVIII基因的功能性拷贝。 结果表明,所有研究参与者都可以不进行VIII因子的预防性治疗,并且他们的ABR仍然很低。

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由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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