ASGCT第23届年会摘要
血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。
约翰·埃弗里特1,姜N.阮2,海莉·雷蒙德(Hayley Raymond)1,艾奥菲·罗奇(Aiofe Roche)1,萨米塔·卡夫(Samita Kafle)2克里斯汀·伍德(Christian Wood)2,雅各布·雷比(Jacob Leiby)1,伊丽莎白·梅里克斯(Elizabeth P. Merricks)3,黑格·卡扎兹(Haig H. Kazazian)4蒂莫西·尼科尔斯(Timothy C.Nichols)3,弗雷德里克·布什曼(Frederic D. Bushman)1,丹尼斯(Denise E. Sabatino)2,5
1宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院微生物学系
2宾夕法尼亚州费城儿童医院Raymond G.Perelman细胞和分子治疗中心
3北卡罗来纳大学教堂山分校病理与检验医学系
4马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯医学院遗传医学研究所
5宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院儿科