血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。
ASGCT第23届年会摘要

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

约翰·埃弗里特1,姜N.阮2,海莉·雷蒙德(Hayley Raymond)1,艾奥菲·罗奇(Aiofe Roche)1,萨米塔·卡夫(Samita Kafle)2克里斯汀·伍德(Christian Wood)2,雅各布·雷比(Jacob Leiby)1,伊丽莎白·梅里克斯(Elizabeth P. Merricks)3,黑格·卡扎兹(Haig H. Kazazian)4蒂莫西·尼科尔斯(Timothy C.Nichols)3,弗雷德里克·布什曼(Frederic D. Bushman)1,丹尼斯(Denise E. Sabatino)2,5

1宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院微生物学系

2宾夕法尼亚州费城儿童医院Raymond G.Perelman细胞和分子治疗中心

3北卡罗来纳大学教堂山分校病理与检验医学系

4马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯医学院遗传医学研究所

5宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院儿科

关键数据点

这项研究涉及对10条经过犬FVIII(cFVIII)基因治疗的A型血友病犬的长期随访(长达9年)。 使用两种递送方法,使用AAV8或AAV9将cFVIII基因递送给HA狗:两链递送(将重链和轻链共同递送到2个单独的载体中),或B结构域缺失的cFVIII在单个AAV8载体中递送。

载体拷贝数和整合靶位点分析显示,整合了AAV分子的克隆扩展了,包括含有完整载体的克隆。 没有狗表现出肿瘤发生的迹象,表明克隆的扩张和整合事件与恶性肿瘤无关。

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