血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

ASGCT第23届年会摘要

血友病长期随访后的AAV整合分析A狗揭示了AAV介导的基因校正的遗传后果。

约翰·埃弗里特¹，姜N.阮²，海莉·雷蒙德（Hayley Raymond）¹，艾奥菲·罗奇（Aiofe Roche）¹，萨米塔·卡夫（Samita Kafle）²克里斯汀·伍德（Christian Wood）²，雅各布·雷比（Jacob Leiby）¹，伊丽莎白·梅里克斯（Elizabeth P. Merricks）³，黑格·卡扎兹（Haig H. Kazazian）⁴蒂莫西·尼科尔斯（Timothy C.Nichols）³，弗雷德里克·布什曼（Frederic D. Bushman）¹，丹尼斯（Denise E. Sabatino）^2,5

¹宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院微生物学系

²宾夕法尼亚州费城儿童医院Raymond G.Perelman细胞和分子治疗中心

³北卡罗来纳大学教堂山分校病理与检验医学系

⁴马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯医学院遗传医学研究所

⁵宾夕法尼亚大学费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院儿科

这项研究涉及对10条经过犬FVIII（cFVIII）基因治疗的A型血友病犬的长期随访（长达9年）。使用两种递送方法，使用AAV8或AAV9将cFVIII基因递送给HA狗：两链递送（将重链和轻链共同递送到2个单独的载体中），或B结构域缺失的cFVIII在单个AAV8载体中递送。

载体拷贝数和整合靶位点分析显示，整合了AAV分子的克隆扩展了，包括含有完整载体的克隆。没有狗表现出肿瘤发生的迹象，表明克隆的扩张和整合事件与恶性肿瘤无关。

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第2部分：预先存在的针对AAV血清型的免疫力及其对血友病基因治疗临床试验的意义

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