史蒂芬·派珀(马里兰州)
ISTH 2021 大会的亮点

Etranacogene Dezaparvovec 在成人重度或中度重度 B 型血友病中的 52 周疗效和安全性:来自 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的数据

开关管1, 前锋李贝克2, M.雷赫特3, NS 键4, S.拉铁摩尔3, G. 卡斯塔曼5, EK 索耶6,7, S.维维6,7, V. 科莱塔6,7, D. 库珀6,7, R. 多尔梅奇6,7, W. 米斯巴赫8, HOPE-B 调查员

1密歇根大学,安娜堡,美国

2荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心

3俄勒冈健康与科学大学,美国波特兰

4美国北卡罗来纳大学教堂山分校

5意大利佛罗伦萨Careggi大学医院出血性疾病和凝血中心

6uniQure Inc, 列克星敦, 美国

7uniQure BV,阿姆斯特丹,荷兰

8法兰克福大学医院,德国法兰克福

关键数据点

输注后 52 周内的 FIX 活动

HOPE-B 试验中所有参与者在服用 52×2 10 周后的平均和中位数 FIX 活性13 克/公斤(N = 54)。 治疗后,FIX 活性迅速增加至第 39.0 周的平均 26 IU/dL 和第 41.5 周的 52 IU/dL。

治疗相关不良事件

最常见的治疗相关不良事件(可能相关或相关)在治疗后期间在安全人群中的发生率≥5%。 408 名参与者中有 53 起不良事件,其中 91 人(39 名参与者)被认为是治疗相关不良事件(TRAE)。

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