阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制
ISTH第30届大会亮点

阐明 AAV 衍生因子 VIII 测定差异背后的机制

主讲人:美国宾夕法尼亚州费城费城儿童医院 Anna Sternberg 博士

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1费城儿童医院,费城,宾夕法尼亚州,美国

关键数据点

2 阶段凝血试验

两项实验表明 FVIII 测定差异与 vWF 无关。 左侧的 2 阶段凝血测定结果显示,与野生型重组 FVIII (rFVIII-WT) 以及对 vWF 亲和力降低的重组 FVIII (rFVIII-E1682K) 相比,转基因衍生 FVIII (AAV-FVIII) 的活性增加)。 右图显示了在存在或不存在 vWF 的情况下进行 OSA 时,将 AAV1-hFVIII 输注到 FVIII 和 vWF 缺陷的小鼠体内后 8 阶段测定 (OSA)/显色测定 (CSA) 比率的相似性.

AAV-FVIIIa 活性比较

AAV-FVIIIa 活性与重组 WT-FVIIIa 和具有增强 A2 稳定性的重组 FVIII 变体(rFVIIIa-E1984V 和 rFVIIIa-VV)的比较。 与 A2 亲和力增加的重组变体中增加的活性相比,AAV-FVIIIa 和 rFVIIIa-WT 具有相似的活性。 这些结果表明 FVIII A2 亚基解离的差异不太可能解释 OSA/CSA 因子测定的差异。

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