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血友病基因治疗的科学论文汇编，精选的临床试验，法规文件和有用的链接
科学论文和法规文件
1. Abbasi J.血友病基因疗法显示出希望。 JAMA。 2018; 319（6）：539。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507
2. Arruda VR等。 血友病治疗的新方法：成功与挑战。 血。 2017; 130：2251-2256。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078
3. Balkaransingh P等人。 A型血友病的新疗法和当前临床进展 Ther Adv Hematol。2018; 9：49 61。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330
4.贝克·DL。 血友病基因治疗的突破。 ASH临床新闻。 十月1，2018。 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/
5. Colella P等人。 AAV介导的体内基因治疗中出现的新问题。 Mol Ther Meth临床开发。 2018; 8：87-104。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962
6. DiMichele DM。 血友病疗法在创新高速公路上的通行颠簸。 血球。 2018; 2：e144。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008
7.Doshi BS等。 血友病的基因治疗：未来会怎样？ The Adv Hematol。 2018; 9：273-293。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756
8.Dunbar CE等人。 基因疗法已经成熟。 科学。 2018; 359：4672。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244
9. Evens H等人。 血友病基因治疗：从开拓者到改变游戏规则。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653
10.乔治·洛杉矶。 血友病基因疗法已经成熟。 血液学Am Soc Hematol Educ Program。 2017; 587-594。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308
11. Mahlangu J等。 新兴的血友病疗法–全球视角。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661
12. Makris M.血友病治疗的黄金时代？ 血友病。 2018; 24：175-176。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683
13.Park CY，等。 血友病基因校正的基因组编辑技术。 人类基因。 2016; 135：977-981。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631
14.Perrin GQ，等。 血友病基因治疗的最新进展。 血。 2019; 133：407-414。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260
15.Pierce GF等。 正在研究对血友病进行治疗的聚宝盆。 摩尔人。 2017; 25：2429-2430。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619
16.Pierce GF等。 血友病基因治疗的过去，现在和未来：从载体和转基因到已知和未知结果。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660
17.Pierce GF等。 第一次WFH基因治疗圆桌会议：了解全球血友病基因治疗的前景和挑战。 血友病。 2019; 1-6。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914
18.管道软件。 血友病的新疗法。 血液学Am Soc Hematol Educ Program。 2016;（1）：650-656。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542
19.管道软件。 血友病的基因治疗。 Pediatr血癌。 2018; 65：e26865。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262
20.Schutgens R等人。 血友病的基因治疗：从炒作到希望。 血球. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000
其他的链接
精选临床试验
血友病A
- NCT02576795。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期剂量递增，安全性，耐受性和功效研究，这是一种腺病毒相关病毒载体介导的人类严重血友病A患者VIII因子基因转移的研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
- NCT03520712。 Valoctocogene Roxaparvovec的1/2期安全性，耐受性和功效研究，这是腺相关病毒载体介导的人类血友病A人群中FVIII残留水平≤1 IU / dL且已有针对AAV5的抗体的患者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
- NCT03392974。 评估Valoctocogene Roxaparvovec的有效性/安全性的3期研究，AAV载体介导的hFVIII基因转移以4E13vg / kg的剂量在血友病A中，FVIII残留水平≤1IU/ dL的患者接受预防性FVIII输注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
- NCT03370913。 FMN残留水平≤3 IU / dL的血友病A患者的BMN 270（腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移）的疗效和安全性的1期开放式单臂研究评估FVIII输液。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
- NCT03432520。 多中心评估SPK-8011 [带有B域缺失人类因子VIII基因的腺相关病毒载体]在男性血友病A中的长期安全性和有效性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
- NCT03003533。 A型血友病患者SPK-8011 [与人因子VIII基因重组的腺相关病毒载体]的基因转移，剂量发现安全性，耐受性和功效研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
- NCT03734588。 A型血友病患者中SPK-8016基因疗法的剂量寻找研究，以支持对FVIII抑制剂个体的评估。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
- NCT03370172。 一项全球性，开放标签，多中心，1/2期BAX 888安全性和剂量递增研究，BAX 8是一种在严重血友病中表达B结构域缺失因子VIII（BDD-FVIII）的腺相关病毒血清型8（AAVXNUMX）载体。受试者进行了一次静脉输注。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
- NCT03061201。 在患有严重血友病A的成年受试者中评估SB-1（重组AAV2 / 525人类因子2基因治疗）的安全性和耐受性的6/8期，开放标签，适应性，剂量范围研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
- NCT03001830。 GO-8：使用新型血清型8衣壳假型腺相关病毒载体编码因子VIII-V3的A型血友病的基因治疗。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
- NCT03217032。 甲型血友病的慢病毒FVIII基因治疗 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
- NCT03818763。 I期研究评估针对A型血友病患者的造血干细胞基因转移的安全性和可行性，该基因转移针对血小板中的VIII因子传递。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763
乙型血友病
- NCT02484092。 B型血友病患者SPK-9001 [带有人因子IX基因的腺相关病毒载体]的基因治疗，标签公开，剂量递增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
- NCT03307980。 FIX长期研究：IX因子（FIX）基因转移，SPK9001长期安全性和有效性研究的多中心评估 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
- NCT02396342。 I / II期，开放标签，不受控制，单剂量，剂量递增，多中心试验，研究了向成人糖尿病患者施用含有密码子优化的人因子IX基因（AAV5-hFIX）的腺相关病毒载体。严重或中度血友病B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
- NCT03569891。 III期开放标签，单剂量，多中心，多国试验，研究一种含有密码子优化的人因子IX基因（AAV5-hFIXco-Padua，AMT-5）的帕多瓦变体的血清型061腺相关病毒载体。给予患有严重或中度血友病的成人受试者B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
- NCT03489291。 IIb期，开放标签，单剂量，单臂，多中心试验，以确认包含密码子优化的人类因子IX基因（AAV5）帕多瓦变体的血清型5腺相关病毒载体的IX因子活性水平-hFIXco-Padua，AMT-061）适用于患有严重或中度严重血友病B的成人受试者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
- NCT01687608。 乙型血友病成人患者自我补充型最佳腺相关病毒血清型1因子IX基因治疗（AskBio2）的8/009期开放标签，单次剂量试验。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
- NCT03369444。 乙型血友病患者新型腺相关病毒载体（FLT180a）的I / II期，开放标签，多中心，单剂量升序安全性研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
- NCT03641703。 一项开放性，多中心，长期随访研究，以调查在B型血友病患者中服用新型腺相关病毒载体（FLT180a）后反应的安全性和耐用性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
- NCT02695160。 一期，开放标签，递增剂量研究，通过锌指核酸酶（ZFN）介导SB-FIX在成人严重B型血友病患者中靶向靶向整合评估AAV2 / 6因子IX基因治疗的安全性和耐受性。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
- NCT00979238。 自我互补的腺相关病毒载体（scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco）用于血友病B基因转移的开放标签剂量递增研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
