B-LIEVE 的结果,这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究
ISTH第30届大会亮点

B-LIEVE 的结果,这是一项 FLT1a AAV 基因治疗 B 型血友病患者的 2/180 期剂量确认研究

演讲人:Guy Young,医学博士,南加州大学凯克医学院,美国加利福尼亚州洛杉矶

G.杨1, P.乔达里2, S.巴顿3, D. 易3, F. 费兰特3

1洛杉矶儿童医院,南加州大学凯克医学院,美国加利福尼亚州洛杉矶,美国加利福尼亚州洛杉矶
2皇家自由医院,伦敦,英国,英国
3Freeline, 斯蒂夫尼奇, 英格兰, 英国

 

关键数据点

修复级别

在 3/180 期 B-LIEVE 研究中,前 1 名接受 FLT2a AAV 基因治疗的血友病 B 患者的 FIX 水平。 FIX 值来自中心实验室的一步测定; 水平虚线是正常 FIX 表达的下限 (50 IU/dL)。 截至 23 年 2022 月 93 日,患者 92、80 和 77 的数据在第 56、36 和 1 天分别为 2、3 和 XNUMX。

FIX 和伴随的 ALT 水平

B-LIEVE 研究中服用 FLT3a 的 180 名患者的 FIX(红色)和 ALT(黄色)水平。 FLT180a 输注三周后,患者开始逐渐减量口服皮质类固醇和短期口服他克莫司作为预防措施,以尽量减少与载体相关的免疫反应。 垂直虚线是在 FLT180a 输注后几天接受的预防性外源性 FIX 输注。

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