GeneTherapy.ISTH.org-基因疗法最新消息

BioMarin向美国食品和药物管理局提交生物制剂许可证申请，用于Valoctocogene Roxaparvovec治疗甲型血友病

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02 2020月

BioMarin提交EMA申请首次血友病基因治疗

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18 2019月

AAV5-hFVIII-SQ基因治疗A型血友病的多年随访

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02 2020月

在NHP中施用AAV5-R338L“帕多瓦”因子IX与AAV5 WT人类因子IX后，增强的因子IX活性

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17 2019十一月

血友病甲新型治疗的患者观点：定性研究
17 2019十一月
uniQure授予美国专利以将FIX-Padua用于B型血友病基因治疗
05 2019十一月
Etranacogene dezaparvovec（AMT-061 2b期）：血友病B中正常/接近正常的FIX活性和出血停止
30 2019月
血友病基因治疗的进展与挑战
28 2019月

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