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乙型血友病患者和已有抗AAV5 NAB的NHP接受单一AAV5-hFIX治疗后达到的治疗性hFIX活性

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科学转化医学 （05/22/19）卷 11号，米拉（Michela）493 Milani； 安妮（Annoni），安德里亚（Andrea）； 费德里卡Moalli; 等。

IX因子帕多瓦（R338L）的过度活跃取决于VIIIa因子的活性

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科学转化医学 （05/22/19）卷 11号，米拉（Michela）493 Milani； 安妮（Annoni），安德里亚（Andrea）； 费德里卡Moalli; 等。

既存免疫对基于AAV5的基因治疗的非临床药效学的影响

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科学转化医学 （05/22/19）卷 11号，米拉（Michela）493 Milani； 安妮（Annoni），安德里亚（Andrea）； 费德里卡Moalli; 等。

ISTH宣布启动针对血友病基因治疗的新全球教育计划

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科学转化医学 （05/22/19）卷 11号，米拉（Michela）493 Milani； 安妮（Annoni），安德里亚（Andrea）； 费德里卡Moalli; 等。