乙型血友病患者和已有抗AAV5 NAB的NHP接受单一AAV5-hFIX治疗后达到的治疗性hFIX活性
IX因子帕多瓦(R338L)的过度活跃取决于VIIIa因子的活性
既存免疫对基于AAV5的基因治疗的非临床药效学的影响
ISTH宣布启动针对血友病基因治疗的新全球教育计划