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Freeline为FLT120a的关键试验筹集了180亿美元,该试验是B型血友病的基因治疗候选者

七月二十三日

 

 

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基因疗法SB-525在Alta血友病A审判中的有效性(现14个月)

19 June 2020

 

 

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研究性基因疗法导致出血率和VIII因子使用率大幅下降,最新数据显示

24 June 2020

 

 

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试验显示,BioMarin的A型血友病基因疗法可在四年后继续预防出血

03 June 2020

 

 

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  • FDA同意ET1的A期血友病基因治疗的第一阶段试验
    27 May 2020
  • 3例B型血友病患者报告AMT-060基因治疗使他们正常
    18 May 2020
  • AMT血友病基因疗法AMT-180继续在动物中显示活性和安全性
    15 May 2020
  • BioMarin的A型血友病基因治疗仍在美国审批的轨道上
    13 May 2020
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由BioMarin,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Shire,Spark Therapeutics和uniQure,Inc提供的教育补助金支持

点击此处访问持久性研讨会:
“关键考虑因素:血友病基因治疗的进展”

包括医学博士Glenn Pierce,医学博士Lindsey George,医学博士Alfonso Iorio和医学博士Barbara Konkle

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