英国血友病患者队列中与腺病毒相关的抗体

英国血友病患者队列中与腺病毒相关的抗体

血栓和止血的研究与实践 (2019春季) 3,第2号,第261页,斯坦福,S。 粉红,R。 Creagh,D。 等。

最近的一项研究发现,筛查预先存在的免疫力对于确定最有可能从基因治疗中受益的患者可能很重要。 在英国进行的一项成人血友病A队列研究涉及使用AAV转导抑制和总抗体检测法,对100例患者的柠檬酸盐血浆样品进行针对5型腺伴随病毒(AAV5)和8型AAV(AAV8)预先存在的活性测试。 根据数据,21%的患者具有抗AAV5抗体,而23%的患者具有抗AAV8抗体。 另外,25%的患者使用AAV5抑制剂,38%的患者使用AAV8抑制剂。 在该队列中,两种测定法的总体血清阳性率分别针对AAV30为5%和针对AAV40为8%。 两种类型的AAV共有24%的患者血清阳性。 研究人员报告说,临床研究对于评估先前免疫对AAV介导的基因治疗的安全性和有效性的影响可能是有用的。

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