如何讨论血友病的基因疗法? 病人和医师的观点

如何讨论血友病的基因疗法? 病人和医师的观点

血友病 (05/21/19)Miesbach,W .; 奥马尼(B.) 钥匙,NS; 等。

尽管基因疗法可以彻底改变血友病患者的治疗方法,降低他们的出血风险,同时减少或消除对外源性因子的需要,但研究人员表示,对于医生和患者来说,拥有清晰可靠的信息来源以讨论两者之间的关系非常重要。治疗的风险和益处。 涉及腺相关病毒(AAV)载体介导的基因治疗的研究表明,持续时间内内源性因子水平有所改善,年出血率显着降低,外源性因子使用率降低,安全性良好。 但是,对医生来说重要的是要强调研究正在进行中,并且仍然存在证据空白,例如长期安全性。 此外,根据基因治疗试验的资格标准,可以排除关键的患者群体,包括儿童和青少年,肝或肾功能不全的患者,以及具有因子抑制剂史或中和性AAV抗体的既往史的患者。

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