血友病基因治疗的进展

关键注意事项:
血友病基因治疗的进展

在第62届ASH年会和博览会之前的星期五卫星专题研讨会上现场录制

腺相关病毒载体(AAV)

林赛·乔治(马里兰州)

AAV表达盒

林赛·乔治(马里兰州)

血友病的AAV基因转移

林赛·乔治(马里兰州)

短期安全

林赛·乔治(马里兰州)

表达的耐久性

林赛·乔治(马里兰州)

转基因的优化

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

FIX帕多瓦变种

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

SPK-9001

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

当前的AAV血友病B基因治疗试验

芭芭拉·康克尔(马里兰州)

AAV5-FVIII

医学博士Glenn F.Pierce

BMN 270- 4年数据

医学博士Glenn F.Pierce

正在进行的血友病A基因治疗试验

医学博士Glenn F.Pierce

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2期临床试验

医学博士Glenn F.Pierce

SPK8011 AAV-FVIII 1/2期试验

医学博士Glenn F.Pierce

BAY 2599023 1/2期试验

医学博士Glenn F.Pierce

通往FVIII表达的AAV路径

医学博士Glenn F.Pierce

AAV-FVIII活检

医学博士Glenn F.Pierce

AAV介导的基因转移的犬科研究

医学博士Glenn F.Pierce

小组讨论:向患者介绍基因治疗的选择

医学博士Glenn F.Pierce,医学博士Barbara A.Konkle,医学博士Lindsey George,医学博士Alfonso Iorio