本月访谈专家

来自世界各地的血友病患者的基因疗法专家每月提供有关最新信息和新闻的更新。

本月视频:Spark 1/2 期 SPK-8011 临床试验

提出者: Stacy E. Croteau,医学博士,MMS 医学主任,波士顿血友病中心,马萨诸塞州波士顿哈佛医学院儿科助理教授

其他更新

五年数据确认稳定的 FIX 表达

提出者: Wolfgang A. Miesbach,医学博士,德国法兰克福歌德大学医院凝血障碍科和综合护理血友病中心。

在即将举行的基因治疗血友病 ISTH 大会上有什么期待

提出者: David Lillicrap,医学博士,FRCPC,病理学和分子医学系,皇后大学,金斯顿,安大略

ASGCT 第 24 届年会亮点

提出者: Wolfgang A. Miesbach,医学博士,德国法兰克福歌德大学医院凝血障碍科和综合护理血友病中心。

肝毒性和基因治疗
 

提出者: 盖伊·杨(Guy Young)医学博士,加州大学洛杉矶分校凯克医学院儿科学教授,止血和血栓形成计划主任,儿科学教授(临床学者)。

耐用性:因子 VIII 和因子 IX 的差异

提出者: 盖伊·杨(Guy Young)医学博士,加州大学洛杉矶分校凯克医学院儿科学教授,止血和血栓形成计划主任,儿科学教授(临床学者)。
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得到拜耳,Bio​​Marin,CSL Behring,Freeline Therapeutics Limited,Pfizer Inc.,Spark Therapeutics和Uniqure,Inc。的教育赠款的支持。

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