血友病互动模块中的基因治疗基因治疗研究

长期结果：耐用性和安全性

由医学博士Margareth C. Ozelo教授主持

临床试验功效更新

由医学博士Guy Young提出

障碍和机遇

由医学博士Frank WG Leebeek主持

腺相关病毒（AAV）载体基因治疗：在血友病中的应用

由医学博士Barbara A. Konkle提出

患者支持，患者咨询和监视

由医学博士Lindsey A. George提出

基因治疗血友病：腺相关病毒载体基因转移的介绍。

由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出

FVIII的基因治疗

由K.John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPC提出

基因治疗血友病：基因治疗的共同关注。

由Thierry VandenDriessche，PhD提出

有关

由拜耳、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics 和 uniQure, Inc. 提供的教育资助支持。

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