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1. 中级
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中级
创建于九月28 2021
2. 血友病治疗的历史：基因治疗的因子替代。
（文章标记为：中级）
演讲者：Flora Peyvandi，医学博士
创建于六月30 2019
3. 新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）
（文章标记为：中级）
Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath
创建于21 2020月
4. 腺相关病毒（AAV）介导的基因转移：为什么这是血友病基因治疗的主要策略？
（文章标记为：中级）
由医学博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP
创建于05 2019月
5. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
（文章标记为：中级）
马里兰州沃尔夫冈·米斯巴赫
创建于05 2020月
6. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
（文章标记为：中级）
医学博士Frank WG Leebeek
创建于04 2021三月
7. EAHAD基因治疗工作组
（文章标记为：中级）
由医学博士Wolfgang Miesbach提出
创建于21 2020月
8. Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据
（文章标记为：中级）
史蒂芬·派珀（马里兰州）
创建于03 2021三月
9. Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据
（文章标记为：中级）
史蒂芬·派珀（马里兰州） 
创建于05 2020月
10. 第 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的第一个数据：依他那基因 Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX 变体；AMT-061）在治疗重度或中度重度 B 型血友病成人中的疗效和安全性...
（文章标记为：中级）
史蒂芬·派珀（马里兰州）
创建于05 2020月
11. 持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗
（文章标记为：中级）
John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH
创建于10 2020月
12. AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达
（文章标记为：中级）
史蒂芬·派珀（马里兰州）
创建于05 2020月
13. 严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果
（文章标记为：中级）
史蒂芬·派珀（马里兰州）
创建于六月29 2020
14. 重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）
（文章标记为：中级）
Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath
创建于04 2021三月
15. 基因治疗血友病：腺相关病毒载体基因转移的介绍。
（文章标记为：中级）
由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出
创建于05 2019月
16. 基因治疗血友病：基因治疗的共同关注。
（文章标记为：中级）
由Thierry VandenDriessche，PhD提出
上创建25十一月2019的
17. 基因疗法治疗血友病：其他策略和目标
（文章标记为：中级）
主讲人：Glenn F. Pierce，医学博士
创建于九月10 2019
18. 基因疗法说明的临床试验
（文章标记为：中级）
创建于九月29 2021
19. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点
（文章标记为：中级）
由医学博士David Lillicrap提出
创建于16 2019月
20. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点
（文章标记为：中级）
由医学博士David Lillicrap和医学博士Glenn F. Peirce主持
创建于16 2019月
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公司简介

得到拜耳，Bio​​Marin，CSL Behring，Freeline Therapeutics Limited，Pfizer Inc.，Spark Therapeutics和Uniqure，Inc。的教育赠款的支持。

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