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1. 中级: （标签）; 中级; 创建于九月28 2021
2. 血友病治疗的历史：基因治疗的因子替代。: （文章标记为：中级）; 演讲者：Flora Peyvandi，医学博士; 创建于六月30 2019
3. 新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）在B型严重血友病（HB）患者中达到正常的FIX活动水平（B-AMAZE研究）: （文章标记为：中级）; Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath; 创建于21 2020月
4. 腺相关病毒（AAV）介导的基因转移：为什么这是血友病基因治疗的主要策略？: （文章标记为：中级）; 由医学博士史蒂文·W·派珀（Steven W. Pipe）和医学博士MB的奈杰尔·基（Nigel Key）主持。 FRCP; 创建于05 2019月
5. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年: （文章标记为：中级）; 马里兰州沃尔夫冈·米斯巴赫; 创建于05 2020月
6. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年: （文章标记为：中级）; 医学博士Frank WG Leebeek; 创建于04 2021三月
7. EAHAD基因治疗工作组: （文章标记为：中级）; 由医学博士Wolfgang Miesbach提出; 创建于21 2020月
8. Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性：3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据: （文章标记为：中级）; 史蒂芬·派珀（马里兰州）; 创建于03 2021三月
9. Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体），用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体：来自2b期临床试验的两年数据: （文章标记为：中级）; 史蒂芬·派珀（马里兰州）; 创建于05 2020月
10. 第 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的第一个数据：依他那基因 Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX 变体；AMT-061）在治疗重度或中度重度 B 型血友病成人中的疗效和安全性...: （文章标记为：中级）; 史蒂芬·派珀（马里兰州）; 创建于05 2020月
11. 持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究：严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗: （文章标记为：中级）; John Pasi，MB ChB，PhD，FRCP，FRCPath，FRCPCH; 创建于10 2020月
12. AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格，并且稳定且持续的FVIII长期表达: （文章标记为：中级）; 史蒂芬·派珀（马里兰州）; 创建于05 2020月
13. 严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究：安全性和FVIII活性结果: （文章标记为：中级）; 史蒂芬·派珀（马里兰州）; 创建于六月29 2020
14. 重度B型血友病（HB）患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗（FLT180a）的随访（B-AMAZE研究）: （文章标记为：中级）; Pratima Chowdary，MRCP，FRCPath; 创建于04 2021三月
15. 基因治疗血友病：腺相关病毒载体基因转移的介绍。: （文章标记为：中级）; 由Johnny Mahlangu，BSc，MBBCh，MMed，FCPath提出; 创建于05 2019月
16. 基因治疗血友病：基因治疗的共同关注。: （文章标记为：中级）; 由Thierry VandenDriessche，PhD提出; 上创建25十一月2019的
17. 基因疗法治疗血友病：其他策略和目标: （文章标记为：中级）; 主讲人：Glenn F. Pierce，医学博士; 创建于九月10 2019
18. 基因疗法说明的临床试验: （文章标记为：中级）; 创建于九月29 2021
19. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点: （文章标记为：中级）; 由医学博士David Lillicrap提出; 创建于16 2019月
20. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点: （文章标记为：中级）; 由医学博士David Lillicrap和医学博士Glenn F. Peirce主持; 创建于16 2019月

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