- 1. 中级
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- 中级
- 创建于九月28 2021
- 2. 血友病治疗的历史:基因治疗的因子替代。
- (文章标记为:中级)
- 演讲者:Flora Peyvandi,医学博士
- 创建于六月30 2019
- 3. 新型腺相关病毒(AAV)基因治疗(FLT180a)在B型严重血友病(HB)患者中达到正常的FIX活动水平(B-AMAZE研究)
- (文章标记为:中级)
- Pratima Chowdary,MRCP,FRCPath
- 创建于21 2020月
- 4. 腺相关病毒(AAV)介导的基因转移:为什么这是血友病基因治疗的主要策略?
- (文章标记为:中级)
- 由医学博士史蒂文·W·派珀(Steven W. Pipe)和医学博士MB的奈杰尔·基(Nigel Key)主持。 FRCP
- 创建于05 2019月
- 5. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
- (文章标记为:中级)
- 马里兰州沃尔夫冈·米斯巴赫
- 创建于05 2020月
- 6. 患有严重或中度严重血友病B的成年人的AMT-060基因治疗证实稳定的FIX表达和持久的出血减少以及因子IX消耗持续长达5年
- (文章标记为:中级)
- 医学博士Frank WG Leebeek
- 创建于04 2021三月
- 7. EAHAD基因治疗工作组
- (文章标记为:中级)
- 由医学博士Wolfgang Miesbach提出
- 创建于21 2020月
- 8. Etranacogene Dezaparvovec在患有严重或中度重度B型血友病的成人中的疗效和安全性:3期Hope-B基因治疗试验的第一批数据
- (文章标记为:中级)
- 史蒂芬·派珀(马里兰州)
- 创建于03 2021三月
- 9. Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX变体),用于患有严重或中度严重血友病的成人B的基因转移的增强载体:来自2b期临床试验的两年数据
- (文章标记为:中级)
- 史蒂芬·派珀(马里兰州)
- 创建于05 2020月
- 10. 第 3 期 HOPE-B 基因治疗试验的第一个数据:依他那基因 Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIX 变体;AMT-061)在治疗重度或中度重度 B 型血友病成人中的疗效和安全性...
- (文章标记为:中级)
- 史蒂芬·派珀(马里兰州)
- 创建于05 2020月
- 11. 持久性疗效和安全性的首次人类四年随访研究:严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec的AAV基因治疗
- (文章标记为:中级)
- John Pasi,MB ChB,PhD,FRCP,FRCPath,FRCPCH
- 创建于10 2020月
- 12. AAVhu37衣壳载体技术在严重血友病中的首次人类基因治疗研究– BAY 2599023具有广泛的患者资格,并且稳定且持续的FVIII长期表达
- (文章标记为:中级)
- 史蒂芬·派珀(马里兰州)
- 创建于05 2020月
- 13. 严重血友病AAVhu37衣壳载体技术的首次人类基因疗法研究:安全性和FVIII活性结果
- (文章标记为:中级)
- 史蒂芬·派珀(马里兰州)
- 创建于六月29 2020
- 14. 重度B型血友病(HB)患者达到正常FIX活性水平的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗(FLT180a)的随访(B-AMAZE研究)
- (文章标记为:中级)
- Pratima Chowdary,MRCP,FRCPath
- 创建于04 2021三月
- 15. 基因治疗血友病:腺相关病毒载体基因转移的介绍。
- (文章标记为:中级)
- 由Johnny Mahlangu,BSc,MBBCh,MMed,FCPath提出
- 创建于05 2019月
- 16. 基因治疗血友病:基因治疗的共同关注。
- (文章标记为:中级)
- 由Thierry VandenDriessche,PhD提出
- 上创建25十一月2019的
- 17. 基因疗法治疗血友病:其他策略和目标
- (文章标记为:中级)
- 主讲人:Glenn F. Pierce,医学博士
- 创建于九月10 2019
- 18. 基因疗法说明的临床试验
- (文章标记为:中级)
- 创建于九月29 2021
- 19. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点
- (文章标记为:中级)
- 由医学博士David Lillicrap提出
- 创建于16 2019月
- 20. NHF第十五届关于血友病的新技术和基因转移研讨会的要点
- (文章标记为:中级)
- 由医学博士David Lillicrap和医学博士Glenn F. Peirce主持
- 创建于16 2019月