טאַרגאַטינג סינוסאָיאַל ענדאָטהעליום
כיילייץ פֿון NHF ס 16 טה וואַרשטאַט אויף ראָמאַן טעטשנאָלאָגיעס און גענע אַריבערפירן פֿאַר העמאָפיליאַ

טאַרגאַטינג סינוסאָיאַל ענדאָטהעליום

Antonia Follenzi, MD, PhD
אוניווערסיטעט פון Piemonte Orientale
נאָוואַראַ, איטאליע

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

pF8 פּראָמאָטער דרייווז GFP עקספּרעססיאָן אין LSECs

די נאַטירלעך FVIII פּראָמאָטער, pF8, דרייווז GFP אויסדרוק אין לעבער סינוסוידאַל ענדאָושעליאַל סעלז (LSECs). יממונאָפלורעסענסע אַנאַליסיס פון לעבער פון C57BL / 6 העמאָפיליאַ א (האַ) מיסע, 1 און 6 חדשים נאָך ינדזשעקשאַן פון די לענטיוויראַל וועקטאָר LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, גרין פלורעסאַנט פּראָטעין; Lyve-1, ענדאָטהעליאַל רעסעפּטאָר 1 פון לימפאַטיק שיף, אַ מאַרקער פֿאַר LSECs)

LV-pF8-FVIII קערעקטאַד FVIII מדרגה אין B6/129-HA מיסע איז טרעג אָפענגיק

צו סאַמערייז דעם סעריע פון ​​שטודיום, ימיונאָסופּפּרעססיאָן מיט מינימאַל רעדוקציע אין טרעג סעלז איז אָפּטימאַל פֿאַר ינשורינג לעבער-מעדיאַטעד ימיון טאָלעראַנץ צו FIX טראַנסגענע אויסדרוק. אין NHPs, פּרעטרעאַטמענט מיט MMF און ראַפּאַמיסין, נאכגעגאנגען דורך דילייד אַדמיניסטראַציע פון ​​rATG איז ביכולת צו צושטעלן סוסטאַינעד ימיון טאָלעראַנץ, כאָטש rATG אָדער דאַקליזומאַב אַדמינאַסטערד אין דער צייט פון וועקטאָר ינפיוזשאַן איז נישט.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל