סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק

כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק

דערלאנגט דורך: Steven W. Pipe, מד, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מישיגן, פאַרייניקטע שטאַטן

סטיווען וו. פּייפּ¹, Frank WG Leebeek², מיכאל רעכט³, Nigel S. Key⁴, Giancarlo Castaman⁵, דוד קופּער⁶, ראבערט גוט⁶, Ricardo Dolmetsch⁶, יאַניאַן לי⁷, פאולוס י מאָנאַהאַן⁷, וואלפגאנג מיעסבאך⁸

¹אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי
²Erasmus MC, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס
³אָרעגאָן געזונט & וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, אָדער
⁴אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, נק
⁵צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס און קאָואַגיאַליישאַן, קאַרעגגי אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, פלאָראַנס, איטאליע
⁶יוניקור ינק., לעקסינגטאָן, מאַ
⁷CSL Behring, מלך פון פּרוססיאַ, פּאַ
⁸אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

סוסטאַינעד FIX אַקטיוויטעט פֿאַר אַרויף צו 18 חדשים

איין-בינע FIX טעטיקייט פֿאַר מאַדעראַטלי שטרענג (N=10) און שטרענג (N=44) פּאַטיענץ ינפיוזד מיט עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX) אין אַ דאָזע פון 2x10¹³ גק / קג אין די פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס. די אַנאַליסיס אַרייַנגערעכנט פּאַטיענץ מיט און אָן AAV5 נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (NAbs).

ענלעך FIX אַקטיוויטעט (%) פֿאַר סאַבדזשעקץ מיט און אָן פאַר-יגזיסטינג נאַבס צו AAV5

איין-שטאַט FIX אַקטיוויטעט ביי באַסעלינע און 18 חדשים נאָך ינפיוזשאַן פֿאַר פּאַטיענץ מיט און אָן פאַר-יגזיסטינג AAV5 NAbs. מיט אַנטיבאָדיעס איז דיפיינד ווי אַ טיטער פון גרעסער ווי די לימיט פון דיטעקשאַן (LOD). אָן אַנטיבאָדיעס איז דיפיינד ווי אַ טיטער פון ווייניקער ווי אָדער גלייַך צו לאָד.

די זיכערקייַט פּראָפיל פֿאַר עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין 18 חדשים איז קאָנסיסטענט מיט פריער דערלאנגט דאַטן. די מערסט אָפט באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע אַדווערס events (TRAE) וואָס פאַלן אין מער ווי 10% פון פּאַטיענץ זענען אַלט פאַרגרעסערן (17%), קאָפּווייטיק (15%), ינפלוענציע-ווי קראַנקייַט (13%) און ינפיוזשאַן-פֿאַרבונדענע ריאַקשאַנז (13% ).