סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק
כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

סטאַביל העמאָסטאַטיק קערעקשאַן און ימפּרוווד העמאָפיליאַ-פֿאַרבונדענע קוואַליטעט פון לעבן: לעצט אַנאַליסיס פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס פון עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק

דערלאנגט דורך: Steven W. Pipe, מד, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מישיגן, פאַרייניקטע שטאַטן

סטיווען וו. פּייפּ1, Frank WG Leebeek2, מיכאל רעכט3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, דוד קופּער6, ראבערט גוט6, Ricardo Dolmetsch6, יאַניאַן לי7, פאולוס י מאָנאַהאַן7, וואלפגאנג מיעסבאך8

1אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי
2Erasmus MC, אוניווערסיטעט מעדיקאַל צענטער, ראַטערדאַם, נעטהערלאַנדס
3אָרעגאָן געזונט & וויסנשאַפֿט אוניווערסיטעט, פּאָרטלאַנד, אָדער
4אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע, טשאַפּעל הילל, נק
5צענטער פֿאַר בלידינג דיסאָרדערס און קאָואַגיאַליישאַן, קאַרעגגי אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, פלאָראַנס, איטאליע
6יוניקור ינק., לעקסינגטאָן, מאַ
7CSL Behring, מלך פון פּרוססיאַ, פּאַ
8אוניווערסיטעט שפּיטאָל פראנקפורט, פראנקפורט, דייַטשלאַנד

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

סוסטאַינעד FIX אַקטיוויטעט פֿאַר אַרויף צו 18 חדשים

איין-בינע FIX טעטיקייט פֿאַר מאַדעראַטלי שטרענג (N=10) און שטרענג (N=44) פּאַטיענץ ינפיוזד מיט עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק (AAV5-Padua hFIX) אין אַ דאָזע פון ​​2x1013 גק / קג אין די פאַסע 3 האָפּע-ב פּראָצעס. די אַנאַליסיס אַרייַנגערעכנט פּאַטיענץ מיט און אָן AAV5 נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (NAbs).

ענלעך FIX אַקטיוויטעט (%) פֿאַר סאַבדזשעקץ מיט און אָן פאַר-יגזיסטינג נאַבס צו AAV5

איין-שטאַט FIX אַקטיוויטעט ביי באַסעלינע און 18 חדשים נאָך ינפיוזשאַן פֿאַר פּאַטיענץ מיט און אָן פאַר-יגזיסטינג AAV5 NAbs. מיט אַנטיבאָדיעס איז דיפיינד ווי אַ טיטער פון גרעסער ווי די לימיט פון דיטעקשאַן (LOD). אָן אַנטיבאָדיעס איז דיפיינד ווי אַ טיטער פון ווייניקער ווי אָדער גלייַך צו לאָד.

קאָנסיסטענט סאַפעטי פּראָפיל

די זיכערקייַט פּראָפיל פֿאַר עטראַנאַקאָגענע דעזאַפּאַרוואָוועק אין 18 חדשים איז קאָנסיסטענט מיט פריער דערלאנגט דאַטן. די מערסט אָפט באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע אַדווערס events (TRAE) וואָס פאַלן אין מער ווי 10% פון פּאַטיענץ זענען אַלט פאַרגרעסערן (17%), קאָפּווייטיק (15%), ינפלוענציע-ווי קראַנקייַט (13%) און ינפיוזשאַן-פֿאַרבונדענע ריאַקשאַנז (13% ).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל