סטאַבילין-2 פּראָמאָטער מאָדולאַטעס די ימיון ענטפער צו FVIII נאָך לענטיוויראַל וועקטאָר עקספּרעס אין העמאָפיליק מיסע
כיילייץ פֿון די ASGCT 25 יערלעך פאַרזאַמלונג

סטאַבילין-2 פּראָמאָטער מאָדולאַטעס די ימיון ענטפער צו FVIII נאָך לענטיוויראַל וועקטאָר עקספּרעס אין העמאָפיליק מיסע

דערלאנגט דורך: Antonia Follenzi, MD, PhD, אוניווערסיטעט פון Piemonte Orientale, Novara, איטאליע

Antonia Follenzi1, אסתר באָרוני1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, וואַלענטינאַ ברוסקאַגגין1, סימאָנע מערלין1, ברייאַן די ברוין2, טשיאַראַ באָרסאָטטי1

1דעפּאַרטמענט פון געזונט ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון Piemonte Orientale, Novara, איטאליע
2דעפּאַרטמענט פון געזונט ססיענסעס, בארג סיני שולע פון ​​מעדיסינע, ניו יארק, ניו יארק

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

סטאַבלין-2 (STAB2) פּראָמאָטער דירעקטעד אויסדרוק אין LSECs

STAB2 איז אַ סקאַוואַנדזשער רעסעפּטאָר ינוואַלווד אין די רעשוס פון היאַלוראָנאַן און די vWF-FVIII קאָמפּלעקס. דער רעסעפּטאָר איז דער הויפּט אויסגעדריקט אין לעבער דורך לעבער סינוסוידאַל ענדאָטהעליאַל סעלז (LSECs). די STAB2 פּראָמאָטער איז געניצט צו דירעקט GFP אויסדרוק אין LSECs אויף לענטיוויראַל (LV) עקספּרעס. ינדזשעקשאַן פון LV.STAB2-GFP / FVIII וועקטאָרס אין ימיון-ריאַקטיוו BALB / C מיסע געוויזן ענדאָושעליאַל טאַרגאַטינג און לאַנג-טערמין וישאַלט פון טראַנסגענע אויסדרוק אין פאַרגלייַך מיט די נוצן פון PGK, אַ ומעטומיק פּראָמאָטער פֿאַר וואָס אויסדרוק איז קלירד אין 2 וואָכן אין ינדזשעקטיד. מיסע.

סטאַב2 פּראָמאָטער דירעקטעד די אויסדרוק פון LV.pSTAB2.FVIII אין העמאָפיליאַ א מיסע

סטאַב 2 פּראָמאָטער טעטיקייט איז געווען עוואַלואַטעד ווייַטער אין וויוואָו דורך ינדזשעקטינג LV קעריינג FVIII טראַנסגענע אין עטלעכע סטריינז פון העמאָפיליק מיסע נאכגעגאנגען דורך אַסעסמאַנט פון FVIII טעטיקייט און נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס פאָרמירונג. ווי געוויזן דאָ, LV עקספּרעס פון FVIII טראַנסגענע, געטריבן דורך די STAB2 פּראָמאָטער, געפֿירט צו FVIII אויסדרוק דער הויפּט אין LSECs (לינקס טאַפליע) אָן נוטראַלייזינג אַנטיבאָדיעס (רעכט טאַפליע) פֿאַר אַרויף צו איין יאָר.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל