רעזולטאַטן פון B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע-באַשטעטיקונג לערנען פון FLT180a AAV גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב
כיילייץ פֿון די 30th קאָנגרעסס פון ISTH

רעזולטאַטן פון B-LIEVE, אַ פאַסע 1/2 דאָזע-באַשטעטיקונג לערנען פון FLT180a AAV גענע טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב

דערלאנגט דורך: Guy Young, MD, Keck שולע פון ​​​​מעדיסינע פון ​​USC, לאס אנדזשעלעס, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן

דזשי יונג1, P. Chowdary2, ש בארטאן3, ד י י3, פ פערראנטע3

1קינדער האָספּיטאַל לאס אנדזשעלעס, אוניווערסיטעט פון סאָוטהערן קאַליפאָרניאַ קעק שולע פון ​​​​מעדיסינע, לאס אנדזשעלעס, CA, USA, לאס אנדזשעלעס, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
2רויאַל פריי האָספּיטאַל, לאָנדאָן, ענגלאַנד, פֿאַראייניקטע מלכות
3Freeline, Stevenage, ענגלאַנד, פֿאַראייניקטע מלכות

 

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

FIX לעוועלס

FIX לעוועלס פֿאַר די ערשטער 3 פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב דאָוסעד מיט FLT180a AAV דזשין טעראַפּיע אין די פאַסע 1/2 B-LIEVE לערנען. FIX וואַלועס זענען פֿון אַ איין-בינע אַסיי אין אַ הויפט לאַבאָראַטאָריע; האָריזאָנטאַל דאַשט שורה איז דער נידעריקער שיעור פון נאָרמאַל FIX אויסדרוק (50 IU/dL). זינט מאי 23, 2022, דאַטן שנייַדן, FIX לעוועלס זענען 93, 92 און 80 ביי לערנען טאָג 77, 56 און 36 פֿאַר פּאַטיענץ 1, 2 און 3 ריספּעקטיוולי.

FIX און קאַנקאָמיטאַנט ALT לעוועלס

FIX (רויט) און ALT (געל) לעוועלס פֿאַר די 3 פּאַטיענץ דאָוסעד מיט FLT180a אין די B-LIEVE לערנען. דריי וואָכן נאָך FLT180a ינפיוזשאַן, פּאַטיענץ אנגעהויבן אַ טייפּערינג קורס פון מויל קאָרטיקאָסטעראָידס און אַ קורץ קורס פון מויל טאַקראָלימוס ווי פּראָפילאַקסיס צו מינאַמייז וועקטאָר-פֿאַרבונדענע ימיון רעספּאָנסעס. ווערטיקאַל דאַטיד שורות זענען פּראַפילאַקטיק עקסאָגענאָוס FIX ינפיוזשאַנז באקומען אויף טעג נאָך FLT180a ינפיוזשאַן.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל