רעקאַמענדיד רעסורסן

א זאַמלונג פון גענ טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ וויסנשאפטלעכע צייטונגען, סעלעקטעד קליניש טריאַלס, רעגולאַטאָרי דאָקומענטן און נוציק לינקס

וויסנשאפטלעכע צייטונגען און רעגולאַטאָרי דאָקומענטן

העמאָפיליאַ גענ טעראַפּיע באריכטן

1. אַבבאַסי י העמאָפיליאַ דזשין טהעראַפּיעס ווייַזן צוזאָג. דזשאַמאַ. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. ראָמאַן אַפּראָוטשיז צו העמאָפיליאַ טעראַפּיע: סאַקסעסאַז און טשאַלאַנדזשיז. בלוט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. ראָמאַן טהעראַפּיעס און קראַנט קליניש פּראָגרעס אין העמאָפיליאַ יי. טהער אַדוו. העמאַטאָל.קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. ברייקטרו אין דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. אַש קליניש נייַעס. 1 אקטאבער 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. ימערדזשינג ישוז אין AAV-מעדיאַטעד אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע. Mol Ther Meth Clin Dev. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. נאַוואַגייטינג גיכקייַט באַמפּס אויף די כידעש שאָסיי אין העמאָפיליאַ טעראַפּיוטיקס. העמספערע. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. דאָשי בס, עט על. דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ: וואָס איז דער צוקונפֿט? טהער אַדוו. העמאַטאָל. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. דזשין טעראַפּיע קומט פון עלטער. וויסנשאַפט. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע: פֿון טריילבלאַזער צו גאַמעטשאַנגער. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע קומט פון עלטער. Hematology Am Soc Hematol Educ פּראָגראַם. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. ימערדזשינג טהעראַפּיעס פֿאַר העמאָפיליאַ – גלאָבאַל פּערספּעקטיוו. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. א גילדענע צייט פֿאַר באַהאַנדלונג פון העמאָפיליאַ? העמאָפיליאַ. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. גענאָמע-עדיטינג טעקנאַלאַדזשיז פֿאַר דזשין קערעקשאַן פון העמאָפיליאַ. מענטשנרעכט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. פּעררין גק, עט על. דערהייַנטיקן אויף דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. בלוט. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. א שפֿע פון ​​טהעראַפּיעס אונטער העמאָפיליאַ. Mol Ther. קסנומקס; קסנומקס: קסנומקס-קסנומקס. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. פאַרגאַנגענהייט, פאָרשטעלן און צוקונפֿט פון העמאָפיליאַ דזשין טעראַפּיע: פֿון וועקטאָרס און טראַנסגענעס צו באַוווסט און אומבאַקאַנט אַוטקאַמז. העמאָפיליאַ. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. די קייַלעכיק טיש פון די WFH דזשין טעראַפּיע: פארשטאנד די לאַנדשאַפט און טשאַלאַנדזשיז פון דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ אַרום די וועלט. העמאָפיליאַ. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. רער סוו. נייַ טהעראַפּיעס פֿאַר העמאָפיליאַ. Hematology Am Soc Hematol Educ פּראָגראַם. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. רער סוו. דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ. פּידיאַטר בלוט ראַק. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. דזשין טעראַפּיע אין העמאָפיליאַ: פֿון כייפּ צו האָפענונג. העמספערע. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

נוציק לינקס

נאַשאַנאַל העמאָפיליאַ וויקיפּעדיע
https://www.hemophilia.org/

וועלט פעדעריישאַן פון העמאָפיליאַ
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

קליניש אַדוואַנסאַז אין גענעסיס טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

סעלעקטעד קליניש טריאַלס

העמאָפיליאַ א

  • NCT02576795. א פאַסע 1/2, דאָזע-עסקאַלירונג, זיכערקייַט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק, אַ אַדענאָווירוס-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעס אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר ווייי אין פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. א פאַסע 1/2 זיכערקייט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק, אַ אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעם אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר VIII אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤ 1 IU / dL און פאַר-יגזיסטינג אַנטיבאָדיעס קעגן AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. פאַסע 3 לערנען צו אָפּשאַצן עפיקאַסי / זיכערקייַט פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָעק אַן AAV וועקטאָר-מעדיאַטעד גענעם אַריבערפירן פון הפוויי ביי אַ דאָזע פון ​​4E13vg / kg אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤1 IU / dL באקומען פּראַפילאַקטיק FVIII ינפיוזשאַנז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. א פאַסע 3 עפן-לאַבעל, איין-אָרעם לערנען צו אָפּשאַצן די עפיקאַסי און זיכערקייַט פון BMN 270, אַן אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד ווירוס וועקטאָר-מעדיאַטעד דזשין אַריבערפירן פון מענטשלעך פאַקטאָר VIII אין העמאָפיליאַ א פּאַטיענץ מיט ריזידזשואַל FVIII לעוועלס ≤ 1 IU / dL באקומען פּראַפילאַקטיק FVIII ינפיוזשאַנז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. א מולטי-צענטער יוואַליויישאַן פון די לאַנג-טערמין זיכערקייַט און עפיקאַסי פון SPK-8011 [אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר מיט ב-פעלד אויסגעמעקט מענטשלעך פאַקטאָר VIII גענע] אין מאַלעס מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. גענעס אַריבערפירן, דאָזע-דערגייונג זיכערקייַט, טאָלעראַביליטי און עפיקאַסי לערנען פון SPK-8011 [אַ רעקאָמבינאַנט אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר מיט מענטש פאַקטאָר ווייי דזשין] אין מענטשן מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. דאָזע-דערגייונג לערנען פון SPK-8016 דזשין טעראַפּיע אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ א צו שטיצן עוואַלואַטיאָן אין מענטשן מיט פוויי ינכיבאַטערז. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. א גלאבאלע, עפֿן-לאַבעל, Multicenter, פאַסע 1/2 לערנען פון די זיכערקייט און דאָזע עסקאַלירונג פון BAX 888, אַ Adeno-Associated ווירוס סעראָטיפּע 8 (AAV8) וועקטאָר יקספּרעסינג די B- פעלד אויסגעמעקט פאַקטאָר VIII (BDD-FVIII) אין שטרענג העמאָפיליאַ א סאַבדזשעקץ אַדמינאַסטערד אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. א פאַסע 1/2, עפן-לאַבעל, אַדאַפּטיוו, דאָזע-ריינדזשינג לערנען צו אַססעסס די זיכערקייַט און טאָלעראַביליטי פון SB-525 (רעקאָמבינאַנט AAV2 / 6 מענטש פאַקטאָר 8 גענע טעראַפּיע) אין דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ א. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: גענעטהעראַפּי פֿאַר העמאָפיליאַ א ניצן אַ ראָמאַן סעראָטיפּע 8 קאַפּסיד פּסעודאָטיפּעד אַדענאָ-פארבונדן וויראַל וועקטאָר קאָדירונג פאַקטאָר VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII גענעס טהעראַפּי פֿאַר העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. פאַסע איך לערנען עוואַלואַטינג די זיכערקייט און פיזאַבילאַטי פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל דזשין אַריבערפירן וואָס צילן פאַקטאָר VIII עקספּרעס פֿון פּלאַטעלעץ פֿאַר פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ יי. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

העמאָפיליאַ ב

  • NCT02484092. גענע טעראַפּיע, עפֿן-לאַבעל, דאָזע-עסקאַלירונג לערנען פון SPK-9001 [Adeno-Associated וויראַל וועקטאָר מיט מענטש פאַקטאָר IX גענע] אין סאַבדזשעקץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX לאנג לערנען: א פאַקטאָר IX (FIX) גענעם אַריבערפירן, מולטיקענטער עוואַלואַטיאָן פון די לאַנג טערמין זיכערקייַט און עפיקאַסי לערנען פון SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. א פאַסע I / II, עפן-פירמע, אַנקאַנטראָולד, איין-דאָזע, דאָזע-אַסענדינג, מולטי-צענטער פּראָצעס ינוועסטאַגייטינג אַ אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטשלעך פאַקטאָר IX גענע (AAV5-hFIX) אַדמינאַסטערד צו דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. פאַסע III, עפֿן-פירמע, איין-דאָזע, מולטי-צענטער, Multinational טרייל ינוועסטאַגייטינג אַ סעראָטיפּע 5 אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל די Padua וואַריאַנט פון אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטשלעך פאַקטאָר IX גענע (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) אַדמינאַסטערד צו אַדאַלץ ביי ערגעץ אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. פאַסע IIb, עפֿן-פירמע, איין-דאָזע, איין-אָרעם, מולטי-צענטער פּראָצעס צו באַשטעטיקן דעם פאַקטאָר IX אַקטיוויטעט לעוועל פון די סעראָטיפּע 5 אַדענאָ-פֿאַרבונדן וויראַל וועקטאָר כּולל די Padua וואַריאַנט פון אַ קאָדאָן-אָפּטימיזעד מענטש פאַקטאָר IX גענע (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) אַדמינאַסטערד צו דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג אָדער מעסיק שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. א פאַסע 1/2 עפֿן-לאַבעל, איין אַסענדינג דאָזע פּראָצעס פון אַ זיך-קאַמפּלאַמענטינג אָפּטימיזעד אַדענאָ-פארבונדן ווירוס סעראָטיפּע 8 פאַקטאָר IX גענע טעראַפּיע (AskBio009) אין אַדאַלץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. א פאַסע איך / צווייטער, עפן לאַבעל, מולטיסענטער, אַסענדינג איין דאָזע, זיכערקייַט לערנען פון אַ ראָמאַן אַדענאָ- אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (FLT180a) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. אַ עפן-לאַבעל, מולטיסענטר, לאַנג-טערמין נאָכפאָלגן לערנען צו ויספאָרשן די זיכערקייַט און געווער פון ענטפער נאָך דאָוסינג פון אַ ראָמאַן אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (FLT180a) אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. א פאַסע איך, עפֿן-לאַבעל, שטייַגן דאָוסאַדזש לערנען צו אַססעסס די זיכערקייַט און טאָלעראַביליטי פון AAV2 / 6 פאַקטאָר IX גענע טעראַפּיע דורך זינק פינגער נוקלעאַסע (ZFN) מעדיאַטעד טאַרגעטעד ינאַגריישאַן פון SB-FIX אין דערוואַקסן סאַבדזשעקץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. אַ עפן לאַבעל דאָזע-עסקאַלירונג לערנען פון אַ זיך-קאַמפּלאַמענטשי אַדענאָ-אַססאָסיאַטעד וויראַל וועקטאָר (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) פֿאַר גענע אַריבערפירן אין העמאָפיליאַ ב. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238