באַציונג צווישן טראַנסגענע-פּראָדוצירט FVIII און בלידינג ראַטעס 2 יאָר נאָך דזשין אַריבערפירן מיט וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק: רעזולטאַטן פֿון Gener8-1
כיילייץ פֿון די 30th קאָנגרעסס פון ISTH

באַציונג צווישן טראַנסגענע-פּראָדוצירט FVIII און בלידינג ראַטעס 2 יאָר נאָך דזשין אַריבערפירן מיט וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק: רעזולטאַטן פֿון Gener8-1

דערלאנגט דורך: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, פיייקייַט פון די געזונט ססיענסעס-אוניווערסיטעט פון די Witwatersrand און נאַשאַנאַל געזונט לאַבאָראַטאָריע סערוויס, דזשאָהאַננעסבורג, דרום אפריקע

י מאַהלאַנגו1, ה טשאמבאסט2, S. Chou3, א דן4, א ׳ פו ן דריגאַלסקי5, ר ׳ קאקזמארעק6, ג קענעט7, מ. לאפאן8, א לעװיט9, בי מאַדאַן10, י מייסאַן11, י אָלדענבורג12, M. Ozelo13, פ . פײװנדי14, ד קוואן15, מ ר דינג16, ש ש שפירא17, ה יו18, טי ראָבינסאָן18, ש רער19

1אוניווערסיטעט פון די וויטוואַטערסאַנד, נאַשאַנאַל געזונט לאַבאָראַטאָריע סערוויס און העמאָפיליאַ קאָמפּרעהענסיווע קער צענטער, שאַרלאַט מאַקסעקע דזשאָהאַננעסבורג אַקאַדעמיק האָספּיטאַל, דזשאָהאַננעסבורג, Gauteng, דרום אפריקע
2APHM, דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריק העמאַטאָלאָגי אָנקאָלאָגי, לאַ טימאָנע קינדער האָספּיטאַל און Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, פֿראַנקרייַך
3דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי, דעפּאַרטמענט פון אינערלעכער מעדיסינע, נאַשאַנאַל טייוואַן אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, טייפּיי, Keelung, טייוואַן (רעפּובליק פון טשיינאַ)
4ניישאַנווייד קינדער האָספּיטאַל דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי, אָנקאָלאָגי און ביין מאַרך טראַנספּלאַנט און די אָהיאָ שטאַט אוניווערסיטעט קאַלידזש פון מעדיסינע, קאָלומבוס, אָהיאָ, פאַרייניקטע שטאַטן
5דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי / אָנקאָלאָגי, דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן דיעגאָ, סאַן דיעגאָ, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
6ינדיאַנאַ אוניווערסיטעט שולע פון ​​​​מעדיסינע, IUPUI-Wells צענטער פֿאַר פּידיאַטריק פאָרשונג, און הירשפעלד אינסטיטוט פון יממונאָלאָגי און עקספּערימענטאַל טעראַפּיע, ינדיאַנאַפּאָליס, ינדיאַנאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
7שיבא מעדיציניש צענטער און תל אביב אוניווערסיטעט, תל אביב, תל אביב, ישראל
8צענטער פֿאַר העמאַטאָלאָגי, ימפּעריאַל קאַלידזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, ענגלאַנד, פֿאַראייניקטע מלכות
9אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן פֿראַנסיסקאָ, סאַן פֿראַנסיסקאָ, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
10Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, ענגלאַנד, פֿאַראייניקטע מלכות
11קוועענסלאַנד העמאָפיליאַ צענטער, רויאַל בריסבאַנע און וואָמען ס האָספּיטאַל, און אוניווערסיטעט פון קוועענסלאַנד, בריסבאַנע, קוועענסלאַנד, אויסטראַליע
12אינסטיטוט פון עקספּערימענטאַל העמאַטאָלאָגי און טראַנספוסיאָן מעדיסינע און צענטער פֿאַר זעלטן דיסעאַסעס, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, דייַטשלאַנד
13Hemocentro UNICAMP, דעפּאַרטמענט פון אינערלעכער מעדיסינע, שולע פון ​​מעדיקאַל ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון Campinas, Campinas, סאַו פּאַולאָ, Brazil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center און Fondazione Luigi Villa, and Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15אָרטהאָפּעדיק העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, לאס אנדזשעלעס, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
16צענטער פֿאַר בלידינג און קלאַטינג דיסאָרדערס, אוניווערסיטעט פון מיננעסאָטאַ, מיננעאַפּאָליס, מיננעסאָטאַ, פאַרייניקטע שטאַטן
17אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​​​נאַציאָנאַלער געזונט סערוויס וויקיפּעדיע טראַסט, אוניווערסיטעט פון אָקספֿאָרד, און אָקספֿאָרד נאַשאַנאַל אינסטיטוט פֿאַר געזונט פאָרשונג ביאָמעדיקאַל פאָרשונג צענטער, אָקספֿאָרד, ענגלאַנד, פֿאַראייניקטע מלכות
18BioMarin Pharmaceutical, ינק., נאָוואַטאָ, קאַליפאָרניאַ, פאַרייניקטע שטאַטן

19דיפּאַרטמאַנץ פון פּידיאַטריקס און פּאַטאַלאַדזשי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מישיגן, פאַרייניקטע שטאַטן

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

Valoctocogene Roxaparvovec סאַפעטי סאַמערי פֿאַר יאָר 2
אַננואַליזעד באהאנדלט בלידינג קורס / FVIII יוטאַלאַזיישאַן

רעזולטאַטן פון די פאַסע 3 GENEr8-1 לערנען אין פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ א באהאנדלט מיט וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק ווייַזן אַ קאָנסיסטענט רעדוקציע אין באהאנדלט בלידז / יאָר און אַניווואַלייזד FVIII יוטאַלאַזיישאַן פון יאָר 1 צו יאָר 2 קאַמפּערד מיט באַסעלינע. באַסעלינע וואַלועס זענען געווען פֿון די 6-חודש פּראָספּעקטיוו דאַטן זאַמלונג צייַט אין די נאַנינטערווענשאַנאַל לערנען BMN 270-902.

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל