באַציונג צווישן ענדאָגענאָוס, טראַנסגענע FVIII עקספּרעססיאָן און בלידינג געשעענישן נאָך וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: א פּאָסט-האָק אַנאַליסיס פון די GENEr8-1 פאַסע 3 פּראָצעס
כיילייץ פון די 63 אַש יערלעך פאַרזאַמלונג

באַציונג צווישן ענדאָגענאָוס, טראַנסגענע FVIII עקספּרעססיאָן און בלידינג געשעענישן נאָך וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק גענע אַריבערפירן פֿאַר שטרענג העמאָפיליאַ א: א פּאָסט-האָק אַנאַליסיס פון די GENEr8-1 פאַסע 3 פּראָצעס

סטעווען וו. פּייפּ, מד1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, גילי קענעט, מד3, מארק ט רעדינג, מד4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPAקסנומקס *, Andrew D Leavitt, מד7, בעלאַ מאַדאַן, מד8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, שענג-טשיע טשו, מד, פדקסנומקס *, סוזאַן שאַפּיראָ, מד, פדקסנומקס *, אַמי ל דאַן, מדקסנומקס *, מיכאל וואַנג, מד17, ניגעל ז שליסל18, Radoslaw Kaczmarek, PhDקסנומקס *, עמילי סימינגטאָן, מדקסנומקס *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBAקסנומקס *, Reena Mahajan, מדקסנומקס *, Konstantia-Maria Chavele, PhDקסנומקס *, דיוויאַ ב רעדי, מדקסנומקס *, Hua Yu, PhDקסנומקס *, פליגל יען וואָנג, מדקסנומקס *, טאַראַ ב ראָבינסאָן, מד, פדקסנומקס *, און בנימין קים, מד, מפיל22

1דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס און פּאַטאַלאַדזשי, אוניווערסיטעט פון מישיגן, אַן אַרבאָר, מי
2העמאָסענטראָ וניקאַמפּ, דעפּאַרטמענט פון אינערלעכער מעדיסינע, שולע פון ​​מעדיקאַל ססיענסעס, אוניווערסיטעט פון קאַמפּינאַס, קאַמפּינאַס, Brazil
3די נאַשאַנאַל העמאָפיליאַ צענטער, און אַמאַליאַ בירון פאָרשונג אינסטיטוט פון טראַמבאָוסאַס און העמאָסטאַסיס, שיבאַ מעדיקאַל צענטער, תל השומר, תל אביב אוניווערסיטעט, תל אביב, ישראל
4צענטער פֿאַר בלידינג און קלאַטינג דיסאָרדערס, אוניווערסיטעט פון מיננעסאָטאַ מעדיקאַל צענטער, מיננעאַפּאָליס, מ.ען
5אוניווערסיטעט פון קוועענסלאַנד, בריסבאַנע, QLD, אויסטראַליע
6קוועענסלאַנד העמאָפיליאַ צענטער, קאַנסער קער באַדינונגס, רויאַל בריסבאַנע און וואָמען ס האָספּיטאַל, בריסבאַנע, QLD, אויסטראַליע
7אוניווערסיטעט פון קאַליפאָרניאַ סאַן פֿראַנסיסקאָ, סאַן פֿראַנסיסקאָ, CA
8Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
9צענטער פֿאַר העמאַטאָלאָגי, דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, ימפּעריאַל קאַלידזש לאָנדאָן, לאָנדאָן, פֿאַראייניקטע מלכות
10אָרטהאָפּעדיק העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, לאס אנדזשעלעס, CA
11דעפּאַרטמענט פון מאָלעקולאַר מעדיסינע, די סקריפּפּס פאָרשונג אינסטיטוט, La Jolla, CA
12דיוויזשאַן פון העמאַטאָלאָגי, דעפּאַרטמענט פון אינערלעכער מעדיסינע, נאַשאַנאַל טייוואַן אוניווערסיטעט האָספּיטאַל, טייפּיי, טייוואַן
13Radcliffe דעפּאַרטמענט פון מעדיסינע, אוניווערסיטעט פון אָקספֿאָרד, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
14אָקספֿאָרד אוניווערסיטעט האָספּיטאַלס ​​​​נאַציאָנאַלער געזונט סערוויס וויקיפּעדיע Trust, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
15נאַשאַנאַל אינסטיטוט פֿאַר געזונט פאָרשונג, אָקספֿאָרד ביאָמעדיקאַל פאָרשונג צענטער, אָקספֿאָרד, פֿאַראייניקטע מלכות
16העמאָפיליאַ טרעאַטמענט צענטער, ניישאַנווייד קינדער האָספּיטאַל און די אָהיאָ שטאַט אוניווערסיטעט קאָלעדזש פון מעדיסינע, קאָלומבוס, אָה
17העמאָפיליאַ און טראַמבאָוסאַס צענטער, אוניווערסיטעט פון קאָלאָראַדאָ אַנשוץ מעדיקאַל קאַמפּאַס, אַוראָראַ, קאָו
18UNC בלוט פאָרשונג צענטער, אוניווערסיטעט פון צפון קאראליינע אין טשאַפּעל הילל, טשאַפּעל הילל, נק
19דעפּאַרטמענט פון פּידיאַטריקס, ינדיאַנאַ אוניווערסיטעט שולע פון ​​​​מעדיסינע, IUPUI-Wells צענטער פֿאַר פּידיאַטריק פאָרשונג, ינדיאַנאַפּאָליס, IN
20גליקאָביאָלאָגי לאַבאָראַטאָריע, הירשפעלד אינסטיטוט פון יממונאָלאָגי און עקספּערימענטאַל טעראַפּיע, ווראָקלאַוו, פוילן
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, קיימברידזש, פֿאַראייניקטע מלכות
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

שליסל דאַטאַ פּאָינץ

פאַסע 3 גענער8-1 לערנען פּלאַן

רעזולטאַטן פון די פאַסע 3 GENEr8-1 לערנען זענען אַנאַלייזד פֿאַר די שייכות צווישן טראַנסגענע-דערייווד FVIII טעטיקייט און בלידז. פון די גאַנץ נומער פון פּאַרטיסאַפּאַנץ אין דער לערנען (N = 134), דעם אַנאַליסיס ינקלודעד אַ סאַבסעט פון פּאַטיענץ וואָס האָבן יקספּיריאַנסט ≥ 1 באהאנדלט בלוט אין די פּאָסט-יבערגאַנג צייט, וואָס סטאַרטעד 1 חודש נאָך די סוף פון די נאָך-פּראָפילאַקסיס צייט. ינפיוזשאַן פון טראַנסגענע.

אַבר אין פּאַרטיסאַפּאַנץ מיט באהאנדלט בלידז נאָך יבערגאַנג (n = 22)

פון 134 גאַנץ פּאַרטיסאַפּאַנץ אין די GENEr8-1 לערנען, 22 (16%) יקספּיריאַנסט בייַ מינדסטער 1 באהאנדלט בלוטיקן אין די נאָך יבערגאַנג צייט. אַבר איז געוויזן פֿאַר די פּאַרטיסאַפּאַנץ פֿאַר די פאַר-ינפוסיאָן באַסעלינע און די פּאָסטן-ינפוסיאָן, פּאָסט-פּראָפילאַקסיס לערנען צייַט. קאָרעוו צו באַסעלינע, 15 פּאַרטיסאַפּאַנץ האָבן אַ פאַרקלענערן אין ABR, 2 האט אַ פאַרגרעסערן אין ABR <1 (שוואַרץ אַראָוז) און 5 האט אַ פאַרגרעסערן אין ABR> 1 (מאַראַנץ אַראָוז).

פארבונדן אינהאַלט

ינטעראַקטיווע וועבינאַרס
בילד

Please enable the javascript to submit this form

געשטיצט דורך בילדונגקרייז גראַנץ פון Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics לימיטעד, Pfizer ינק., Spark Therapeutics און uniQure, ינק.

יקערדיק ססל